美國FDA批準使用Hemlibra（emicizumab-kxwh）進行預防，以預防或減少患有血友病A (先天性第八因子缺乏癥)的成人和兒童患者(新生兒及以上年齡)出血的頻率，無論是否使用第八因子( FVIII )抑制劑。
2017年，Hemlibra首次被批準用于帶有FVIII抑制劑的血友病甲患者。目前的批準基于兩項臨床試驗: HAVEN 3 (NCT02847637 )和HAVEN 4 (NCT03020160 )。這一批準擴大了沒有FVIII抑制劑的血友病甲患者的適應癥，并為有和沒有FVIII抑制劑的患者提供了新的給藥方案。 在HAVEN 3 (一項隨機、多中心、開放標簽試驗)中，89名之前接受FVIII間歇性(按需)治療的嚴重血友病甲患者被隨機( 2 : 2 : 1 )接受Hemlibra預防1.5毫克/千克每周一次( Arm A )，3毫克/千克每兩周一次( Arm B )，或不接受預防( Arm C )。
在進入試驗前，患者按24周出血率分層( < 9或≥9出血)。患者接受了為期至少24周的Hemlibra預防治療。 HAVEN 3的主要療效終點是治療出血的年出血率。與丙型肝炎相比，甲型肝炎的預防導致了ABR減少96 % ( ABR比率= 0.04；p < 0.0001 )。與丙型肝炎相比，乙型肝炎的預防也導致ABR減少97 % ( ABR比率= 0.03；p < 0.0001 )。HAVEN 3滿足所有與出血相關的次要終點(所有出血、治療自發性出血、治療關節出血和治療目標關節出血)。
HAVEN 4是一項單臂、多中心、開放標簽試驗，對48名患有血友病甲的成年和青少年男性進行，有或沒有FVIII抑制劑，這些男性之前曾接受過FVIII或旁路藥物的偶發性(按需)或預防性治療。擴展隊列中的患者( n=41 )每四周接受一次Hemlibra預防6毫克/千克，持續至少24周。治療出血的平均腦干反應為2.4 ( 95 %置信區間: 1.38，4.28 )，平均腦干反應為0.0 (四分位距: 0.00，2.08 )。 處方信息包括一個警告，即當平均累積量> 100 U/kg/24小時的活化凝血酶原復合物濃縮物( aPCC )給藥于接受Hemlibra預防的患者達24小時或更長時間時，報告了血栓性微血管病和血栓形成事件。如果給予aPCC，應監測患者的血栓性微血管病發展和血栓形成事件。如果有血栓性微血管病病或急性血栓事件的證據，應停止服用本品，并暫停服用本品。報告的最常見不良反應(發生率≥10 % )是注射部位反應、頭痛和關節痛。
建議的用法用量：建議劑量為3mg/kg，在頭4周每周皮下注射一次。除了已經批準的每周劑量1.5mg/kg之外，新的Hemlibra維持給藥方案包括每2周皮下注射一次3mg/kg和每4周皮下注射6mg/kg。
什么是HEMLIBRA？ HEMLIBRA是一種處方藥，用于常規預防，以預防或減少成人和兒童，新生兒和老年人，伴有或不患有因子VIII抑制劑的血友病A的出血頻率。血友病A是一種出血狀況，人們可以出生時血液凝固因子缺失或有缺陷（因子VIII）可以防止血液正常凝固。HEMLIBRA是一種治療性抗體，可以連接凝血因子，幫助您凝血。治療適應癥：Hemlibra適用于常規預防患者的出血事件，血友病A（先天因子VIII缺乏癥）與因子VIII抑制劑。嚴重的A型血友病（先天性因子VIII缺乏癥，FVIII <1％），不含因子VIII抑制劑。Hemlibra可用于所有年齡。
HEMLIBRA最常見的副作用包括：注射部位出現紅腫，觸痛，發熱或發癢，頭痛、關節疼痛、腎和肝受損：對于輕度，腎臟或肝臟損害的患者，不建議進行劑量調整關于在中度腎或肝損傷患者中使用Hemlibra的數據有限。Emicizumab尚未在患有嚴重腎臟或肝臟損害的患者中進行過研究。
(責任編輯：編輯露露)
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