HEMLibra(Emicizumab-kxwh )是羅氏公司研發的用于預防、防止或減少具有常見因子抑制劑的甲型血友病成人和兒童患者的藥物。 目前，這種適應證已得到FDA的批準。并且FDA為了鼓勵協會的罕見疾病藥物的開發，還授予了Hemlibra孤兒藥物的認證。
對血友病患者來說，這類疾病控制的重點是減少出血頻率，預防出血事件。 Hemlibra的批準相當于為這類患者提供新的預防性治療方案，事實證明，該療法能明顯減少因子抑制劑在甲型血友病患者出血事件中的數量。 另外，也有資料顯示，接受Hemlibra這種新的治療方法后，同時生理功能也得到了改善。
甲型血友病患者主要為男性，為遺傳性凝血病，這些患者均缺乏產生凝血因子的基因。 甲型血友病患者可能經歷重復出血或嚴重出血，尤其是關節，可能引起疼痛或關節嚴重損傷。
部分患者還會出現FV抑制劑或抗體免疫反應，通常出現出血癥狀后，間斷或預防性給予旁路制劑( BPA )控制出血。
Hemlibra主要通過在血液中橋接其他因子來恢復患者血液凝結。 這種預防性(預防性)治療方式的給藥方式每周一次，即通過溶液皮下注射進行。
有兩項臨床試驗證實了Hemlibra的安全性和有效性。 一個是招募了109名12歲以上的a型血友病患者和109名FVIII抑制劑的男性試驗。
該試驗結果顯示，53名接受旁路治療的患者之前接受Hemlibra防治的患者每年約經歷2.9次出血，未接受防治的患者每年約經歷23.3次出血。
這代表Hemlibra導致出血率下降87%。 此外，與未治療的受試者相比，接受Hemlibra治療的患者的血友病相關癥狀(疼痛性腫脹和關節痛)和身體功能(運動痛、步行困難)得到改善。
另一項試驗是對23名12歲以下男性和a型血友病患者進行FV抑制劑單臂試驗。 試驗期間，87%服用Hemlibra的患者沒有發生需要治療的出血。
(責任編輯：編輯露露)
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