在2020年第62屆美國血液學會年會上，羅氏公司公布了一項新的分析結果，總結了4項重要HAVEN研究( HAVEN 1-4)中401例甲型血友病患者(包括兒童、青少年和成人) 3年的隨訪數據。
HAVEN項目是a型血友病領域開展的最大規模的重要臨床試驗項目之一，會議發布的新數據建立在以前觀察到的基礎上，加強了a型血友病藥Hemlibra(emicizumab )的長期療效和安全性。
此次分析包括401例體內不存在因子抑制劑的甲型血友病患者的數據，這些患者進行了四項重要的HAVEN研究( HAVEN 1，n=113； HAVEN 2，n=88； HAVEN 3、n=152； HAVEN 4，n=48 )，中位持續有效期為120.4周。
Hemlibra在研究期間維持較低的治療出血率，在評估期間維持較低水平，基于模型的年化出血率( ABR )為1.4 ) ( 95%ci:1.1-1.7 )。 同時，連續24周，未治療出血的患者比例( 70.8-83.7% )增加。 另外，在Hemlibra防治中，95.1%的目標關節得到了解決。 結果表明，Hemlibra的安全性與以前的觀察結果一致，另外，長期隨訪后未觀察到新的安全信號。
此外，歐洲血友病安全監測( EUHASS )數據庫的首次中期分析也在ASH年會上公布，該分析表明Hemlibra在現實世界中的安全性與臨床試驗的一致性，沒有新的或出現的安全信號。EUHASS是用于監測遺傳性出血性疾病治療藥物安全性的大型藥物警戒計劃。
Hemlibra是雙特異性單克隆抗體，收集激活天然凝血級聯反應和恢復天然凝血過程所需的兩種蛋白——凝血因子IXa和x，用于恢復甲型血友病患者的凝血過程。 在臨床研究中，Hemlibra被證明能大幅減少出血事件，改善機體功能。 Hemlibra對存在因子抑制劑(抗FV抗體)的患者也有很好的作用。
Hemlibra已在a型血友病領域最大規模的重要臨床試驗項目進行評估，包括8項期研究。 該項目評價了Hemlibra的療效和安全性，以及該藥克服甲型血友病目前面臨的臨床挑戰的可行性。
目前藥物藥效持續時間短，有產生抑制劑、頻繁靜脈注射的需求。Hemlibra在全球90多個國家獲得批準用于治療體內無因子抑制劑的甲型血友病A患者(基于HAVEN 1和HAVEN 2的研究)，在全球80多個國家(包括美國、歐盟和日本)獲得批準用于治療體內無因子抑制劑的甲型血友病A患者( p <0.05 )。自3年多前首次獲批以來，全球共有8200例患者接受了Hemlibra治療。 在美國，Hemlibra是目前最常用的針對甲型血友病患者的預防性治療藥物。
(責任編輯：編輯露露)
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