血友病是血液中缺乏特定凝血因子而引起嚴重凝血障礙的遺傳性出血性疾病，該病多為男性，由系伴性遺傳引起。 血友病是最常見的先天性出血性疾病，患者主要癥狀為出血。但目前尚未開發出徹底根治該病的方法，最有效的治療方法是替代治療，補充不足的凝血因子是終止出血的主要措施。
最近，羅氏公司開發的適用于大多數甲型血友病患者的藥物Hemlibra得到歐洲藥品管理局( EMA )的批準，將其用途擴展到少數對因子藥物耐藥的患者。
甲型血友病的兒童和成人患者用這種藥可以減少出血的發生頻率。 此前，歐盟人類藥品委員會( CHMP )對此發表了積極意見，因此該藥可以得到EMA的批準。
Hemlibra作為雙特異性抗體，可與因子IXa和x因子結合，模擬因子在血液中的作用。 3期HAVEN 3和HAVEN 4的研究表明，該藥物具有顯著的效益，另外，臨床上也發現出血次數明顯減少。 與傳統因素預防相比，切口出血減少68%。
此次歐盟擴大Hemlibra標簽后，表明該藥適用于所有年齡組的甲型血友病患者，并有多種劑量可供選擇。 目前，Hemlibra得到了世界60多個國家的許可。
羅氏公司的數據分析表明，該藥對兒童和成人患者具有廣泛的吸引力。 Hemlibra是近20年來首個無抑制劑重癥血友病患者的新療法。
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