梗阻性肥厚型心肌病由肌小節功能障礙引起，心肌增厚，阻礙或減少心臟流向身體其他部位的血流。 癥狀嚴重且有動態左心室流出道( LVOT )梯度的患者可能接受室間隔減容治療( SRT )，減少隔壁的厚度，緩和堵塞。
SRT是侵襲手術或基于導管的手術。 SRT應用指南包括50mmHg以上的左室流出道( LVOT )坡度和紐約心臟協會( NYHA )3-4級或2級費力的暈厥或近暈厥。
美國食品藥品監督管理局( FDA )批準了CamzYos ) mavacamten )在阻塞性肥大型心肌病中的補充新藥申請) sNDA )，并將來自3期VALOR HCM試驗( NCT04349072 )的數據納入標簽。
VALOR-HCM在第2次3期試驗中，CAMZYOS顯示梗阻性肥大型心肌病癥狀顯著改善。
根據其標簽目前包含的信息，使用CAMZYOS治療可以顯著減少16周接受SRT的癥狀性梗阻性肥厚型心肌病患者數量，減少16周以前決定進行SRT的患者數量。
Camzyos是一種變換和可逆的心肌肌鈣蛋白抑制劑，可減少動態LVOT閉塞，改善心臟充盈壓。 迄今為止，基于三期EXPLORER-HCM試驗的結果，Camzyos一年前在美國獲得批準，用于治療nyha-級阻塞性肥厚型心肌病的成人，改善性功能能力和癥狀。
但值得注意的是，有關美國CAMZYOS的處方信息帶有有關心力衰竭風險的黑框警告。 CAMZYOS可降低左心室射血分數( LVEF )，導致收縮功能障礙導致心力衰竭。 在接受CAMZYOS治療之前和期間，LVEF的超聲心動圖評估是必要的。 不建議LVEF低于55%的患者開始服用CAMZYOS。 由于心力衰竭風險增加，CAMZYOS禁用與部分細胞色素P450抑制劑和誘導劑聯合使用。
最新批準基于隨機、雙盲、安慰劑對照的3期VALOR-HCM試驗。 在該試驗中，112名患者以1:1的比例隨機接受CAMZYOS或安慰劑治療16周。
該研究的主要終點是由在第16周之前或第16周繼續接受SRT，或在第16周確定符合SRT指南要求的患者比例構成的復合終點。分析結果顯示，隨機分配到CAMZYOS組的患者中有82%達到主要終點。
相比之下，18%的接受CAMZYOS的患者和77%的接受安慰劑的患者選擇在第16周或第16周繼續接受SRT，或在第16周滿足SRT條件。
次要終點分析提示，使用CAMZYOS與運動后左心室流出道平均坡度、NYHA心功能分級改善比例及KCCQ-23 CSS評分變化相關。
(責任編輯：編輯露露)
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