肥厚型心肌病( HCM )是由心肌過度收縮和左心室充盈抑制引起的慢性進行性疾病，可導致虛弱癥狀和心臟功能障礙。 目前，中國估計約有110萬至280萬肥厚型心肌病患者，除了有限的癥狀緩解治療方法外，沒有有效的藥物治療選擇。 在世界3期臨床試驗中，mavacamten顯示出改變oHCM患者病情、恢復心臟功能的潛力。
近日，百時美施貴寶( BMS )宣布，美國食品藥品管理局( FDA )受理首家心肌肌鈣蛋白抑制劑camzyos ) mavacamten (申請新藥補充)的申請( sNDA )，擴大適應證。 這是為了減少室間隔減容術的必要性。
這次的sNDA基于VALOR-HCM 3期研究( NCT04349072 )的結果。 這是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心的三期研究，
在符合2011年ACC/AHA SRT指南且已復診接受侵入性手術的有癥狀性阻塞性HCM，( nyha-級)患者中評估Camzyos。 超過100例患者參與了這項研究，這些患者按1:1的比例隨機分配，接受mavacamten或安慰劑治療。 該研究包括3個治療期，共128周： 16周安慰劑對照期，16周積極治療期(所有患者接受mavacamten治療)、96周長期舒張期(所有患者繼續接受mavacamten治療)。
這項研究的主要目標是mavacamten治療組與安慰劑組相比，決定第16周前或第16周進行SRT的患者數以及第16周符合SRT指南標準( LVOT梯度)50mmHg和nyha-級)的患者數復合。
次要終點為治療第16周對運動梯度LVOT、NYHA分級、堪薩斯市心肌病問卷( KCCQ )、生物標志物的影響。
結果表明，VALOR-HCM研究達到主要終點和所有次要終點，具有高度統計學意義。 mavacamten的安全性與以前的研究一致，沒有觀察到新的安全信號。
迄今為止，2022年4月mavacamten已獲美國FDA批準：紐約心臟協會( NYHA )心功能為-級的有癥狀性阻塞性肥厚型心肌病) oHCM )成年患者進行治療，以改善功能和癥狀。2022年2月，國家藥監局藥品審評中心( CDE )授予mavacamten治療oHCM的“劃時代治療藥物”認證。
(責任編輯：編輯露露)
聯系祺昌
24小時服務熱線：(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962
