camzyos(mavacamten )適用于有癥狀的紐約心臟協會( NYHA )II-III 類阻塞性肥厚性心肌病 (HCM) 的成人，以改善性功能能力和癥狀。Camzyos是首個和唯一一個被FDA批準的針對梗阻性HCM的潛在病理生理學心肌肌鈣蛋白選擇性轉化和可逆性抑制劑。
批準基于三期EXPLORER-HCM試驗的數據。 在基線情況下，約73%的隨機患者為NYHA II級，27%為NYHA II級。 平均LVEF為74%，平均Valsalva左心室流出道( LVOT )梯度為73mmHg。 基線平均堪薩斯市心肌病問卷23(kccq-23 )臨床總結評估( CSS )為71。 在第30周，服用Camzyos的患者中有37%(n=45/123 )達到復合主要終點，比例為混合靜脈氧壓( pVO 2)改善)1.5 mL/kg/min加上NYHA分級至少達到1或pVO 2改善的患者比例3.0 mL/kg/min，且定義為NYHA分級無惡化，安慰劑組為17%(n=22/128 )。 差異為19 % ( 95 % ci:9，30； p=0.0005 )。 另外，在第30周，與安慰劑組相比，接受Camzyos的患者在所有次要目標方面有了更大的改善，包括：基線運動后與LVOT峰梯度的平均變化[-47 mmHg和-10 mmHG； -35差( 95% CI:-43、-28； p小于0.0001 )，pVO 2和基線平均變化[1.4 mL/kg/min vs -0.1 mL/kg/min； 1.4差異( 95%ci:0.6、2.1； p小于0.0006 )，NYHA分級1級改善的患者數() ( 80 ) 65 )對40 ) 31 )； 差異34%(95%ci； 22%，45%； p小于0.0001 )，
KCCQ-23 CSS [14 vs 4； 差異9 ( 95 % ci:5，13 )； p小于0.0001]，KCCQ-23總癥狀評分( TSS )中基線平均變化( 12 vs 5))。
KCCQ-23物理約束( PL )下基線的平均變化( 15 vs 4) ) KCCQ-23物理約束( PL )下的基線平均變化) 652 )KCCQ-23CSS來源于kccq-23的總癥狀評分( TSS )和軀體限制( PL )評分。 CSS范圍從0到100，分數越高表示癥狀和/或身體限制越輕。
關于安全性，在EXPLORER-HCM試驗中，5%以上的患者出現頭暈( 27 )對18 )、暈厥(6)對2 )，Camzyos組比安慰劑組更常見。
兩組治療組基線時均( SD )靜息時LVEF為74 ) )6)。 30周治療期間，Camzyos組LVEF相對于基線的平均( SD絕對為-4) )變化為8 )，安慰劑組為0%(7)。 第38周，試驗藥物中斷8周后，兩組治療組平均LVEF與基線相似。 另外，Camzyos組7名(6% )患者和安慰劑組2名)患者在治療期間經歷了LVEF可逆性降低小于50 ) (中位數48 ) :范圍35-49% )。在接受Camzyos治療的7名患者中，LVEF在Camzyos中斷后恢復。
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