Nobelpharma America公司宣布，美國批準發售0.2%的Hyftor(SirolimusTopicalGel，西羅莫司外用凝膠)治療成人和6歲以上兒童結節性硬化癥相關的面血管纖維瘤。
Hyftor是透明凝膠，含有0.2%的處方藥西羅莫司，該成分為mTOR抑制劑。 這是FDA批準的第一個，也是治療這種適應癥的唯一外用藥。 迄今為止已于2022年3月批準。
在一項臨床試驗(研究識別符： NCT02635789 )中，包括25名6至18歲患者在內的62名患者參加了試驗，評估了Hyftor的療效和安全性。 受試者每天兩次將Hyftor或安慰劑凝膠涂在臉上，持續12周。 參考受試者的原始開始照片，評價面部血管纖維瘤的大小和發紅度的改善情況。
具體來說：
1 .“改善”評估定義為大小至少減少50%，發紅度減少兩級；
2 .“顯著改善”評估被定義為大小至少減少75%，發紅度減少三個階段。
試驗進行12周后，觀察到Hyftor對患者的改善。 試驗結果顯示，在接受Hyftor治療的患者中，達到“改善”或“顯著改善”的患者比例高于接受安慰劑凝膠治療的患者。
在安全性方面，報道的最常見的不良反應是皮膚干燥、應用部位刺激、瘙癢、痤瘡、痤瘡樣皮炎、眼睛充血、皮膚出血和皮膚刺激。 在三期研究中，13名6至17歲的兒科患者接受了Hyftor治療，此外，48名3至17歲的參與者參加了為期104周的非盲安全性試驗。 成人和兒童患者不良反應的頻率相似。
Hyftor是西羅莫司的局部凝膠制劑。 不適用于6歲以下的兒童。 凝膠使用僅限于血管纖維瘤損傷區域，且使用部位無遮擋。 在臨床研究中，證明Hyftor周可改善面血管纖維瘤大小和發紅度。 但對有西羅莫司和凝膠其他成分過敏史的患者禁用Hyftor。
(責任編輯：編輯露露)
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