Nobelpharma America公司宣布，0.2%的Hyftor(Sirolimus，西羅莫司外用凝膠)已在美國上市。 這種治療方法是局部用藥，這是該適應癥的第一種藥物，2022年3月被批準用于治療與成人和6歲以上兒童結節性硬化癥相關的面部血管纖維瘤。
Hyftor是透明凝膠，含有0.2%的處方藥西羅莫司，該成分為mTOR抑制劑。 這是FDA批準的第一個，也是治療這種適應癥的唯一外用藥。
在一項臨床試驗(研究識別符： NCT02635789 )中，包括25名6至18歲患者在內的62名患者參加了試驗，評估了Hyftor的療效和安全性。 受試者每天兩次將Hyftor或安慰劑凝膠涂在臉上，持續12周。 參考受試者的原始開始照片，評價面部血管纖維瘤的大小和發紅度的改善情況。
“改善”的評價定義為大小至少減少50%，發紅度減少兩個階段；“顯著改善”的評價被定義為大小至少減少75%，發紅度減少3個階段。
試驗進行12周后，觀察到Hyftor對患者的改善。 試驗結果顯示，在接受Hyftor治療的患者中，達到“改善”或“顯著改善”的患者比例高于接受安慰劑凝膠治療的患者。
在安全性方面，報道的最常見的不良反應是皮膚干燥、應用部位刺激、瘙癢、痤瘡、痤瘡樣皮炎、眼睛充血、皮膚出血和皮膚刺激。 在三期研究中，13名6至17歲的兒科患者接受了Hyftor治療，此外，48名3至17歲的參與者參加了為期104周的非盲安全性試驗。 成人和兒童患者不良反應的頻率相似。
(責任編輯：編輯露露)
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