全球生物制藥公司UCB于7月21日宣布，rystiggo(rozanolixizumab，羅紅霉素珍珠單克隆抗體)已在美國上市，用于抗乙酰膽堿受體( AChR )或抗肌肉特異性酪氨酸激酶(抗體陽性的成人全身型重癥肌無力) gMG )的治療。
Rozanolixizumab是皮下注射的人源化單克隆抗體，以高親和力特異性結合人新生兒Fc受體( FcRn )； 通過阻斷FcRn和免疫球蛋白g(IgG )相互作用，加快抗體分解代謝，降低致病性IgG自身抗體濃度。
Rystiggo已被批準用于兩種最常見的成人全身型重癥肌無力亞型的治療：抗乙酰膽堿受體( AchR )或抗肌肉特異性酪氨酸激酶抗體陽性。值得一提的是，Rystiggo是目前FDA批準的唯一治療藥物，也是這兩種最常見的全身型重癥肌無力亞型藥物。
以前，Rozanolixizumab在2019年和2020年分別獲得FDA和歐盟孤兒藥資格認證，用于重癥肌無力的治療。
目前，該藥已開發用于治療多種由致病性IgG自身抗體驅動的自身免疫性疾病，如gMG、原發性免疫性血小板減少癥、自身免疫性腦炎等。
FDA對Rystiggo的認可基于其期MycarinG研究( NCT03971422 )收集的安全性和療效數據。 完整的三期結果上個月發表在《柳葉刀神經病學》雜志上。
本研究包括200名AChR或MuSK亞型患者，按1:1:1比例隨機分配，每周皮下給予Rystiggo 7mg/kg、Rystiggo 10mg/kg或安慰劑，持續6周。MG-ADL是一種全身型重癥肌無力量表，用于評估Rystiggo的療效。 本量表按0 (正常)至3 )嚴重殘疾)水平評估全身型重癥肌無力及其對日常活動的影響，呼吸、對話、咀嚼、吞咽、刷牙、梳頭、從椅子上站起來、對視力和眼瞼下垂的影響等。 在這個量表上，患者的整體功能以24分滿分分級。
結果，在第43天，有望出現統計學上有意義的癥狀改善。 接受Rystiggo治療的患者比MG-ADL初期平均降低3.4分，接受安慰劑治療的患者平均降低0.8分。
在安全性方面，Rystiggo組報道的最常見不良反應為頭痛、感染、腹瀉、發熱、超敏反應和惡心。
(責任編輯：編輯露露)
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