美國食品藥品監督管理局(FDA)于2023年1月25日批準Enjaymo(sutimlimab-jome)擴大適應癥范圍：用于治療患有冷凝集素病(CAD)的成人溶血，包括有或無輸血史的患者。
關于Enjaymo
Enjaymo是一種人源化單克隆抗體，旨在選擇性靶向和抑制經典補體途徑中的C1s，該途徑是先天免疫系統的一部分。通過阻斷C1s，Enjaymo抑制免疫系統中補體級聯的激活，并抑制CAD中C1激活的溶血，以防止健康紅細胞的異常破壞。Enjaymo不抑制凝集素和替代途徑。
去年二月，美國FDA批準了第一種且仍是唯一一種治療成人冷凝集素病溶血的藥物Enjaymo(sutimlimab-jome)，用于先前接受過輸血的患者。其通過選擇性靶向和抑制經典補體途徑特異性絲氨酸蛋白酶C1s而起作用。作為第1個也是唯一1個表明可以減少CAD成人溶血引起的紅細胞輸注需求的治療方法。
值得一提的是，Enjaymo是第一個也是唯一一個被批準用于治療冠心病的藥物，它通過抑制紅細胞的破壞(溶血)來發揮作用。
關于冷凝集素病(CAD)
CAD是一種罕見的自身免疫性溶血性貧血，是由一種名為冷凝集素的抗體結合到紅細胞表面引起的，這種抗體啟動了一個過程，導致身體的免疫系統錯誤地攻擊健康的紅細胞，并導致其破裂(溶血)。由于紅細胞具有將氧氣運送到全身的重要工作，患有CAD的患者可能會經歷嚴重的貧血，這會導致疲勞、虛弱、氣短、頭暈、胸痛、心律不齊和其他潛在的并發癥。CAD是一種慢性和罕見的血液疾病。
CADENZA研究的數據
擴大批準是基于CADENZA研究的數據(ClinicalTrials.gov標識符:NCT03347422)。Enjaymo最初是基于CARDINAL研究A部分的數據獲得批準的，這是一項針對最近輸血的冠心病患者的單組開放試驗(ClinicalTrials.gov標識符:NCT03347396)。
3期、雙盲、安慰劑對照CADENZA研究包括近期無輸血史的冠心病患者(N=42)。結果顯示，與安慰劑相比，Enjaymo的治療效果具有統計學意義。據報告，Enjaymo和安慰劑之間的緩解率差異為58.78% (95%可信區間為34.6-82.96；P =.0004。)
如果參與者從第5周到第26周沒有接受輸血，并且沒有接受超出方案允許范圍的CAD治療，則他們被視為有反應者。此外，在治療評估時間點(定義為第23、25和26周隨訪值的平均值)，血紅蛋白水平必須從基線增加到至少1.5g/dL。
根據慢性疾病治療(FACIT)-疲勞的功能評估，Enjaymo與安慰劑相比也觀察到疲勞癥狀和影響的統計學顯著改善(LS平均差異為8.93；95% CI，4.0-13.85；P <.001)。
Enjaymo的更新標簽還包括來自CARDINAL (2年隨訪)和CADENZA (1年隨訪)研究B部分的長期數據。在這兩項試驗中，在最后一劑Enjaymo后9周觀察到了復發性溶血的體征和癥狀。
在安全性方面，安全數據與早期研究的結果基本一致。CADENZA中報告的最常見副作用包括打噴嚏或鼻塞、流鼻涕、頭痛、高血壓、雷諾現象和手足發紺（皮膚變藍）。
此次Enjaymo適應癥的擴展，解決了患有冠心病(一種罕見的血液疾病)的成年人的嚴重和長期未滿足的醫療需求。
(責任編輯：編輯露露)
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