急性髓系白血病( AML )是一種進展迅速的血液和骨髓癌，通常預后不良，影響的髓系細胞通常分化為不同類型的成熟血液細胞。 IDH1是所有細胞正常代謝所需的天然酶，發生突變時，其活性促進血液惡性腫瘤和實體腫瘤的發生。 Rezlidhia的批準可能為患者提供有效的新治療選擇。
美國食品藥品監督管理局( FDA )使用rezlidhia （ olutasidenib )治療在獲得FDA批準的試驗中檢測到敏感異檸檬酸脫氫酶-1(IDH1 )突變的復發性或難治性急性髓細胞白血病( AML )成年患者。
Rezlidhia是一種口服小分子變異IDH1抑制劑，旨在結合和抑制mIDH1，以降低2-羥基戊二酸水平，恢復骨髓細胞正常的細胞分化。
該批準基于開放標簽、單一組臨床試驗數據( ClinicalTrials.gov標識符： NCT0271957 )的研究，其中包括147名經檢測證實IDH1突變的復發或難治性AML患者，Olutasidenib以150mg劑量每日兩次口服，直至疾病進展、出現不可接受的毒性和造血干細胞移植。
該研究的主要目標是完全緩解( CR )和完全緩解伴部分血液學恢復( CRh )。 療效也是根據CR CRh的持續時間和從依賴輸血到不依賴輸血的轉換率來衡量的。
試驗數據顯示，在具有IDH1突變的復發或難治性AML成人患者中，完全緩解( CR )加完全緩解的部分血液學) CRh )的緩解率為35%，其中CR為32%，CRh為2.7%。CR CRh中位期為1.9個月(范圍： 0.9-5.6個月)； 中位緩解期25.9個月( 95%CI:13.5個月，未達標)。在基線時依賴紅細胞( RBC )和/或血小板輸注的患者中( n=86 )，基線后任何56天都不再依賴輸血。 在基線時不依賴紅細胞和血小板輸注的61名患者中，64%在基線后56天不依賴輸血。
關于安全性，治療中報告的最常見的不良反應是惡心、疲勞/不適、關節痛、便秘、呼吸困難、發熱、皮疹、黏膜炎、腹瀉、轉氨酶炎。
實驗室異常包括天冬氨酸轉氨酶升高、丙氨酸氨基轉移酶升高、鉀降低、鈉降低、堿性磷酸酶升高、肌酐升高、淋巴細胞增多、膽紅素升高、白細胞增多處方信息中包含與分化綜合征風險相關的阻滯警告，這可能是致命的。喬治亞州癌癥中心主任Jorge E. Cortes醫學博士、GRA癌癥著名學者主席、2期試驗研究員Cecil F. Whitaker Jr就批準發表了評論。
“Rezlidhia是一種新型非強化單藥治療，適用于復發/難治性AML患者，經證實患者CR CRh率為35%，其中90%以上的受訪者完全緩解。 CR CRh的中位持續時間為25.9個月，對AML患者來說是有臨床意義的改善，似乎比現在可用的治療方案還要長。 ”
(責任編輯：編輯露露)
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