Regeneron制藥公司于2022年11月30日宣布，美國食品藥品監督管理局( FDA )同意優先審查Evkeeza(evinacumab-dgnb )的補充生物產品許可申請( sBLA )。 作為其他降脂治療的輔助藥物，用于治療5至11歲的純合子家族性高膽固醇血癥(HoFH)兒童。
2021年2月，FDA批準Evkeeza（Evinacumab-dgnb）作為其他低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C，俗稱“壞膽固醇”）降低療法的輔助藥物，用于治療12歲及以上純合子家族性高膽固醇血癥（HoFH）的成人和兒童患者。
如果此次evkeeza(evinacumab-dgnb )獲得批準，將是第一個也是唯一一個幫助5歲兒童控制由純合子家族性高膽固醇血癥引起的危險的高LDL膽固醇水平的治療方法。
sBLA得到了評價5-11歲HoFH兒童Evkeeza的3個試驗數據的支持。 對參加研究B部分的14名兒童進行療效評價試驗。 盡管接受了其他降脂治療，這些兒童進入試驗時平均LDL-C水平為264 mg/dL，是HoFH兒童患者目標值(小于110 mg/dL )的2倍以上。 這個實驗達到了主要的終點，其他降脂治療加用Evkeeza的兒童顯示第24周LDL-C平均降低48%。
此外，在Evkeeza治療后24周，79%(n=11 )的患者LDL-C至少減少一半，LDL-C的平均絕對減少量為132mg/dL。
在試驗的A、b、c部分對20名兒童進行長期安全性評估患者中最常見的不良反應( AE )為新冠所致肺炎( n=15 )、發熱( n=5)、頭痛( n=4)、咽喉痛(咽喉痛)、口咽頭痛( n=4)及上腹痛、腹瀉、嘔吐、疲勞、咽炎、鼻炎。大多數報告的AE為輕度或中度，無一例導致研究中止。 在這些患者中觀察到的Evkeeza的安全性與在12歲以上成人和兒童患者中觀察到的安全性基本一致。
Evinacumab目前以商品名銷售Evkeeza，作為治療12歲以上HoFH患者其他LDL-C低下療法的輔助手段。
(責任編輯：編輯露露)
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