血友病b是一種少見的終生出血性疾病，由單一基因缺陷引起，導致IX因子生產不足。 IX因子是主要由肝臟產生的蛋白質，有助于血栓形成。 中重度血友病b的治療包括預防性給予IX因子的替代療法。通過臨時替代或補充低水平凝血因子，這些治療是有效的，但乙型血友病患者必須遵守嚴格的終身輸液計劃。 生病可能會導致自發性出血、行動不便、關節損傷或劇烈疼痛。 對于合適的患者，Hemgenix可使血友病b患者產生獨特的因子IX，降低出血風險。
全球生物技術領導者CSL Behring公司于2022年11月22日，美國食品藥品監督管理局( FDA )批準了第一個用于治療18歲以上血友病b患者的一次性基因療法hem genix ( etranacogenedezaparvovec )，HEMGENIX目前被批準用于使用IX因子的預防治療、目前或患有危及生命或歷史出血或反復嚴重自發出血的血友病b的成人治療。
得到了迄今為止血友病b中最大的基因治療試驗HOPE-B試驗結果的支持。 研究結果表明，Hemgenix允許輸液后24個月產生39%的平均IX因子活性，輸液后24個月發生平均因子IX活性36.7%。 輸液后7至18個月，與IX因子預防性替代療法6個月的鉛入期( 4.1至1.9個月)相比，所有出血的平均調整年化出血率( ABR )減少了54%。 另外，94%(54人中51人)為停止Hemgenix治療的患者，未使用以前的連續常規防治。
安全性方面，最常見的不良反應(發生率5 )是肝酶升高、頭痛、某些血酶水平升高、流感樣癥狀、輸液相關反應、疲勞、惡心、不適感。
此次批準將為血友病b患者提供新的治療選擇，降低年出血率，減少或消除對預防性治療的需求，并可在一次性輸液數年內產生更高的持續IX因子水平。
CSLCEO兼董事總經理Paul Perreault表示：“作為我們對患者承諾的一部分，我們致力于提供創新和突破性的解決方案，解決未解決的醫療需求，我們自豪地向乙型血友病患者推出下一個突破性藥物。
(責任編輯：編輯露露)
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