2022年4月，FDA批準了百時米施貴寶公司的camzyos(mavacamten，2.5mg，5mg，10mg，15mg膠囊)，用于治療紐約心臟協會( NYHA )-類癥狀性阻塞性肥厚型心肌病成人，改善性功能能力和癥狀。
NYHA分類系統根據癥狀嚴重程度對心力衰竭進行分類，有4種不同癥狀的嚴重程度。 患有NYHA II級至級心力衰竭的人在舒適鍛煉能力方面受到限制。
CAMZYOS是首個被FDA批準的口服、選擇性轉化和可逆性心肌肌鈣蛋白抑制劑，也是治療阻塞性肥厚型心肌病等遺傳性心力衰竭的首劑。 其作用靶點是梗阻性肥厚型心肌病的潛在病理生理學，通過抑制過度肌鈣蛋白肌動蛋白交叉橋形成和引起過度收縮、左心室肥大、順應性降低的調節異常，降低心肌收縮力。
簡而言之，肥厚型心肌病中心臟收縮過于劇烈。 CAMZYOS最大限度減少肌球蛋白和肌動蛋白之間的相互作用，防止心臟收縮過快。 當心臟放松的時候，足夠的血液可以進入心臟，泵出身體的其他部分。
FDA的批準基于雙盲、隨機、安慰劑對照、平行組期EXPLORER-HCM臨床試驗( NCT03470545 )的結果，該試驗招募了251名有癥狀的阻塞性肥厚型心肌病成人。
該試驗主要復合終點為第30周混合靜脈氧分壓( pVO2)改善1.5mL/kg/min加NYHA分級改善至少一級或pVO2改善3.0mL/kg/min且NYHA分級未惡化受試者。研究結束時，在接受CAMZYOS治療的受試者中，37%的受試者通過測量運動能力和癥狀的復合主要終點得到改善，而安慰劑組的比例為17%。 另外，在第30周，與安慰劑相比，CAMZYOS組受試者在所有次要終點均有改善。
在安全性方面，CAMZYOS具有與收縮功能障礙引起的心力衰竭風險相關的黑框警告。 治療前和治療中須進行左心室射血分數( LVEF )超聲心動圖評估。不建議LVEF低于55%的患者開始服用CAMZYOS。
研究中報道的最常見的不良事件是頭暈和暈厥。 給懷孕婦女用藥，也可能引起胎兒毒性。
CAMZYOS禁忌與中強CYP2C19抑制劑或強CYP3A4抑制劑、中強CYP2C19誘導劑或中強CYP3A4誘導劑同時使用。同時使用CAMZYOS和與這些酶相互作用的藥物可能會引起危及生命的藥物相互作用，如心力衰竭或失去效力。
(責任編輯：編輯露露)
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