歐洲委員會( EC )于2022年11月17日，為了治療患冷凝集素病( CAD )的成人患者溶血性貧血，批準了enja ymo ( sutimlimab )的發售。
Enjaymo的活性藥物成分為sutimlimab，這是首個(第一類)人源化單克隆抗體，專門針對C1 -復合體中絲氨酸蛋白酶C1s的選擇性靶向抑制而設計。
C1復合物是激活免疫系統經典補體途徑的第一步。 補體途徑是先天性免疫系統的一部分，其激活是CAD溶血的核心機制。 靶點被認為是通過抑制C1s，sutimlimab可以阻斷經典補體途徑的激活，阻止CAD中C1活化溶血的發生。
迄今為止，Enjaymo已于2022年2月獲得美國FDA批準，是唯一一種顯示可以減少CAD成人溶血所致紅細胞輸血需求的治療方法。 今年6月，日本厚生勞動省批準了Enjaymo。
Enjaymo的推薦劑量基于體重( 39-75公斤的人為6,500mg，超過75kg的人為7,500mg )。 Enjaymo前2周每周靜脈給藥，后2周1次。
在CADENZA Part A 試驗中，符合條件的患者按 1:1 隨機分配，在第 0 天、第 7 天通過靜脈輸注接受固定劑量（6.5g 或 7.5g）的 Enjaymo 或安慰劑，然后每隔一周一次到第 26 周。該研究的開放標簽 B 部分評估了 CAD 患者對 Enjaymo 的長期安全性和反應的持久性。在 CADENZA Part A 研究中， Enjaymo 達到了其主要復合終點和所有次要終點，并證明了對溶血的抑制、血紅蛋白水平的增加以及慢性疾病治療功能評估（ FACIT ）-疲勞評分中具有臨床意義的改善。Enjaymo表現出可接受的安全性，并且通常具有良好的耐受性。Enjaymo 組 96% 的患者和安慰劑組 100% 的患者經歷了至少一種治療緊急不良事件（TEAE）。頭痛（22.7% 對 10.0%）、高血壓（22.7% 對 0%）、鼻炎（18.2% 對 0%）、雷諾現象（18.2% 對 0%）和手足發紺（13.6% 對 0%）的報告頻率更高在 Enajymo 治療的患者中與安慰劑相比。
在安全性方面，10%以上的患者最常見的不良反應是呼吸道感染、病毒感染、腹瀉、消化不良、咳嗽、關節痛、關節炎、末梢水腫。 接受13%(3/24 ) Enjaymo治療的患者報告嚴重不良反應。
這些嚴重的不良反應是鏈球菌敗血癥和葡萄球菌傷口感染、關節痛、呼吸道感染。
(責任編輯：編輯露露)
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