FDA 于2022年4月28日批準了camzyos (mavacamten，2.5 mg，5 mg，10 mg，15 mg膠囊)用于治療患有癥狀性紐約心臟協會( NYHA )-級阻塞性肥大型心肌病(梗阻性HCM )的成人，以改善性功能和癥狀。
Camzyos是首個也是唯一一個經FDA批準的心肌肌鈣蛋白選擇性轉化和可逆抑制劑，針對梗阻性HCM的潛在病理生理學。
批準基于三期探險家-HCM試驗的數據。 在基線情況下，約73%的隨機患者為NYHA II類，27%為NYHA II類。 平均LVEF為74%，平均瓦爾薩爾瓦左心室流出道( LVOT )壓差為73mm汞柱。基線平均堪薩斯市心肌病問卷-23(kccq-23 )臨床總結得分( CSS )為71。 在第30周時，37%(n=45/123 )的患者服用Camzyos達到復合主要終點，混合靜脈血氧張力( pVO )改善，患者比例增加2 ) 1.5毫升/公斤/分鐘，加上NYHA分級升高至少一級或pVO升高2通過) 3.0毫升/公斤/分鐘，且無加重。其中37%的患者達到主要終點，即功能能力和癥狀復合指標，而安慰劑組為17%。 差異為19%(95%置信區間： 9，30； p=0.0005 )。 另外，在第30周，患者接受Camzyos與安慰劑組相比，所有次要終點均有較大改善。
近日，百時美施貴寶( BMS )宣布加拿大衛生部批準camzyos ) mavacamten (紐約心臟協會)用于治療NYHA )癥狀性阻塞性肥厚性心肌病( oHCM )成年患者-類。
目前已開展多中心、雙盲、隨機、安慰劑對照的3期臨床登記研究——EXPLORER-CN，旨在評價mavacamten用于治療有癥狀的oHCM中國患者的安全性和療效。
(責任編輯：編輯露露)
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