2022年8月1日，Tyra生物科學公司宣布，美國食品藥品監督管理局(FDA)已授予其領導的精準醫學項目TYRA-300孤兒藥稱號(ODD)，用于治療軟骨發育不全。
97%以上的軟骨發育不全病例是由成纖維細胞生長因子受體( FGFR ) 3基因突變導致的。 這種病的特點是個子矮，頭大，額頭突出。 并發癥可能包括顱和椎管狹窄、腦積水和睡眠呼吸暫停。
TYRA-300是一種研究型口服FGFR3選擇性抑制劑，目前已被開發用于治療癌癥和骨骼發育不良，包括軟骨發育不全。
該稱號基于積極的臨床前結果，該結果表明與賦形劑相比，TYRA-300治療小鼠的生長和骨長有所增加。 Tyra希望在2024年開始在兒科患者中進行二期試驗。
該公司還在1/2期SURF301試驗( NCT05544552 )中將TYRA-300作為晚期尿路上皮癌和其他FGFR3基因修飾實體瘤的潛在治療方法進行研究。
“患有軟骨發育不全的人可能會出現嚴重的健康并發癥，而目前可用的療法無法充分解決這些并發癥。我們使用TYRA-300治療軟骨發育不全的目標不僅是解決身高問題，而且是解決與這種情況相關的長期健康并發癥。”Tyra首席醫療官Hiroomi Tada博士說道。“FDA決定授予TYRA-300孤兒藥稱號，這是對我們的方法為軟骨發育不全社區帶來益處的潛力的重要認可。我們仍有望在2024年向FDA提交IND申請，以啟動TYRA-300治療兒童軟骨發育不全的2期研究。”
(責任編輯：編輯露露)
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