去年3月，美國食品藥品監督管理局( FDA )批準了ztalmy ( ganaxolone)口服混懸劑，用于治療2至17歲患者細胞周期性蛋白依賴性激酶樣5 (CDKL5 )缺乏癥相關癲癇發作。
這是美國批準治療該病的第一種療法，該治療藥物目前在歐盟也獲得批準，用于同一適應癥。
值得一提的是，這是歐盟對兒科患者的首個治療方案。 該病于2004年首次發現。 通常，嬰兒出生后的頭幾個月內會癲癇發作，導致嚴重的神經發育障礙。
這是由x染色體上的CDKL-5基因突變引起的，該基因產生對正常大腦發育和功能至關重要的蛋白質。
Ztalmy口服小分子神經活性類固醇-氨基丁酸a型( GABA-A )受體調節劑。 FDA顯示，Ztalmy是四氫孕酮的3-甲基化合成類似物，四氫孕酮是孕酮的衍生物。
Marigold雙盲安慰劑對照試驗數據支持歐盟對Ztalmy的批準。 本試驗納入101例患者，進行隨機分組。
數據顯示，接受Ztalmy治療的患者28天主要運動發作頻率中位數下降30.7%。 相比之下，安慰劑組患者平均降幅為6.9%。 另外，在Marigold的非盲擴展研究中，接受Ztalmy治療至少12個月的患者( n=48 )主要運動性癲癇發作頻率中位數下降49.6%。
在臨床開發計劃中，Ztalmy顯示有效性、安全性和耐受性，Ztalmy組最常見的不良反應，至少兩倍于安慰劑為嗜睡、發熱、唾液分泌過多和季節性過敏。
Marigold的研究結果于2022年5月發表在《柳葉刀神經病學》上。
(責任編輯：編輯露露)
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