8月1日，Tyra生物科學公司宣布美國食品藥品監督管理局(FDA)已授予其領導的精準醫學項目TYRA-300孤兒藥稱號(ODD)，用于治療軟骨發育不全。
超過97%的軟骨發育不全病例是由于成纖維細胞生長因子受體(FGFR) 3基因突變造成的。這種疾病的特征是身材矮小、頭大、前額突出。并發癥可能包括顱和椎管狹窄、腦積水和睡眠呼吸暫停。TYRA-300是一種研究型口服FGFR3選擇性抑制劑，目前正在開發用于治療癌癥和骨骼發育不良，包括軟骨發育不全。
該稱號是基于積極的臨床前結果，該結果表明，與賦形劑相比，TYRA-300治療的小鼠在生長和骨長度方面有所增加。Tyra希望在2024年開始在兒科患者中進行二期試驗。
該公司還在1/2期SURF301試驗(NCT05544552)中研究TYRA-300作為晚期尿路上皮癌和其他FGFR3基因改變的實體瘤的潛在治療方法。
患有軟骨發育不全的人可能會出現嚴重的健康并發癥，而目前可用的療法無法充分解決這些并發癥。使用TYRA-300治療軟骨發育不全的目標不僅是解決身高問題，而且是解決與這種情況相關的長期健康并發癥。FDA決定授予TYRA-300孤兒藥稱號，這是對我們的方法為軟骨發育不全社區帶來益處的潛力的重要認可。我們仍有望在2024年向FDA提交IND申請，以啟動TYRA-300治療兒童軟骨發育不全的2期研究。
(責任編輯：編輯露露)
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