年齡相關性黃斑變性(AMD)是老年人中度和重度中心視力喪失的主要原因，影響許多患者的雙眼。 黃斑是視網膜中央部分的小區域，負責中央視覺。 隨著AMD的發展，黃斑中視網膜細胞和下層血管的損失可導致視網膜組織顯著變薄和萎縮。 由于AMD相關的地理萎縮，這些患者進一步導致了不可逆轉的視力喪失。
據Astellas Pharma公司8月5日的新聞發布會報道，美國食品藥品監督管理局( FDA )批準了Iveric Bio公司的izervay ( avacincaptad pegolintravitreal solution )。
IZERVAY是一種新型補體C5蛋白抑制劑，包括一種名為avacincaptad pegol的藥物，該藥物可能通過靶向C5降低補體系統活性，延緩地理萎縮進程。 該公司在新聞發布會上表示，補體C5蛋白抑制劑IZERVAY是唯一獲得批準的GA治療方法，在2個3期臨床試驗中，12個月的主要終點GA進展率有統計學意義下降( p小于0.01 )。
順便提一下，IZERVAY是世界上公認的第四個補體C5蛋白抑制劑，迄今已有3個C5補體抑制劑上市，但實際上兩個都來自Alexion Pharmaceuticals公司。
Alexion開發的首個C5補體抑制劑soliris(Eculizumab )于2007年獲批上市，2018年底，該公司又一款長效C5補體抑制劑ultomiris ( ravulizumab )上市。
第三個來自ChemoCentryx制藥公司tavneos(AvacoPan )，于2021年10月經FDA批準上市。 Tavneos是10年來FDA首次批準ANCA相關血管炎藥物，同時也是FDA批準的第一個口服補體5a受體抑制劑。
目前，世界上仍有較多的研究補體C5抑制劑，臨床研究多以自身免疫性疾病為主，如陣發性夜間血紅蛋白尿( PNH )、不典型溶血性尿毒癥綜合征( aHUS )、視神經脊椎炎譜系障礙( NMOSD )、老年性黃斑變性AMD等。
給藥方面，IZERVAY通過玻璃體內注射直接進入眼內給藥，可中斷補體級聯反應，延緩或阻斷GA的進展。值得一提的是，IZERVAY是繼syfovre(pegcetacoplan注射劑)之后，用于治療地理萎縮的第二種藥物。 SYFOVRE由Apellis制藥公司開發，今年2月在美國得到批準。
該藥物由兩種肽組成，它們共同阻斷一種叫做C3的補體系統蛋白，進而全面調控補體級聯。 補體級聯是人體免疫系統的一部分。 這兩種藥物的共同點都是通過阻斷部分免疫系統來延緩眼部病變的發展，理論上保護視力。 但是，這種對視覺功能的好處沒有得到證實。
FDA批準的IZERVAY基于GATHER1和GATHER2期臨床試驗，該試驗包括700多名繼發于AMD的GA患者，用于評估每月玻璃體內注射2 mg izer vay的安全性和有效性。
在兩項試驗的前12個月，患者隨機接受IZERVAY2 mg或假手術組。 其中286名患者參加了GATHER1試驗，448名患者參加了GATHER2期試驗，兩項重要研究的主要療效終點均基于3個時間點(基線，第6個月和第12個月)眼底自體熒光測量的GA面積。
每次12個月的注冊試驗，初步分析顯示，與假手術組相比，接受IZERVAY治療的患者的GA增長率顯著下降。 6個月前開始觀察到病情進展減緩，治療第一年減少了35%。
在整個GATHER臨床試驗計劃中，接受2mg IZERVAY治療的患者12個月報告的最常見不良反應()為結膜出血(眼透明內層以下出血) 13%，眼內壓(眼內壓升高)9%，視力不佳(8)。 這里特別指出的是，眼部或眼周感染患者及活動性眼內炎癥患者禁用IZERVAY。IZERVAY可為GA患者提供額外的治療選擇，降低GA增長率和視力下降帶來的風險。
(責任編輯：編輯露露)
聯系祺昌
24小時服務熱線：(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962
