急性髓系白血病( AML )是一種主要影響白細胞的血癌，與某些基因突變有關。 基因篩選可以識別包含作為最常見的AML相關突變之一的FLT3的突變。 約30%的AML患者存在某種形式的FLT3突變。現已證實RYDAPT )有助于延長新診斷的FLT 3 AML患者的生存期。
美國食品和藥物管理局( FDA )于2017年4月宣布，批準midostaurin (rydapt)用于治療FLT3突變陽性( FLT3)和新診斷的急性髓細胞白血病( AML )成年患者。
midostaurin(rydapt，米諾)是靶向治療，屬于一組稱為蛋白酶抑制劑的治療方案。 蛋白激酶是一種發出幫助細胞生長和分裂的信號的酶。 阻斷它們可能有助于阻止白血病細胞的生長。
RYDAPT被認為可以阻斷白血病細胞某些激酶的作用，可能有助于阻止這些細胞分裂和生長。 因為其中含有Flt3，所以被開發用于具有FTL3變異的AML患者的治療。 如果患者在血液或骨髓中檢測到FLT3突變，可考慮使用吲哚美辛聯合化療治療。
值得一提的是，midostaurin(rydapt)是首個可聯合化療治療急性髓系白血病的靶向治療。
符號RATIFY的隨機試驗可以證實RYDAPT用于AML的安全性和有效性。 在該實驗中，717名過去未接受任何治療的FLT3 AML初診患者被隨機分為兩組進行對照治療，結果顯示，接受Rydapt聯合化療組與只接受化療的對照組相比，在總生存期有顯著改善，死亡風險降低23%。 此外，接受化療的患者無事件生存期中位數僅為3.0個月，而接受聯合療法的患者數據為8.2個月。
AML患者在使用Rydapt進行治療的過程中，如出現白細胞減少、惡心嘔吐、黏膜炎、頭痛、皮膚瘀點、筋骨疼痛、鼻出血、高血糖、上呼吸道感染等不良反應，請及時告知醫生，并采取有效的緩解措施。
(責任編輯：編輯露露)
聯系祺昌
24小時服務熱線：(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962
