全身性重癥肌無力( gMG )是一種少見的自身免疫性疾病，其特點是肌功能喪失和嚴重肌無力。 80%的gMG患者AChR抗體陽性，對此類患者，第一個長效C5補體抑制劑Ultomiris可提供即時、完整、持續的補體抑制作用。
歐盟于近日宣布批準Alexion制藥公司的Ultomiris (ravulizumab) 作為標準療法的附加療法，用于治療抗乙酰膽堿受體 (AChR) 抗體陽性的全身性重癥肌無力 (gMG) 成人患者。
Ultomiris通過抑制終末補體級聯反應中的C5蛋白起作用，它是身體免疫系統的一部分。 以不受控制的方式激活時，補體級聯反應過度，攻擊健康的細胞。 負荷劑量后，成人患者每8周靜脈注射Ultomiris。
歐委會批準并遵循人用藥品委員會的積極意見，根據champion-mg期試驗結果，該試驗在線發布在NEJM Evidence上。 在實驗中，Ultomiris在第26周重癥肌無力日常生活活動( MG-ADL )總分主要終點變化方面優于安慰劑，這是一項評估患者執行能力的患者報告量表日常活動。 另外，在開放標簽擴張的長期隨訪結果中，60周內觀察到Ultomiris的臨床益處。
在CHAMPION-MG中，Ultomiris的安全性與安慰劑相當，并與Ultomiris在陣發性夜間血紅蛋白尿( PNH )和不典型溶血性尿毒癥綜合征( aHUS )期試驗中觀察到的一致。接受Ultomiris患者最常見的不良反應是腹瀉、上呼吸道感染、鼻咽炎和頭痛。
Ultomiris于2022年4月在美國和2022年8月在日本獲得批準，用于患有全身性重癥肌無力( gMG )的成人。 作為廣泛發展計劃的一部分，評價Ultomiris用于其他血液學和神經學適應證的治療。
此次Ultomiris獲批，將為全身性重癥肌無力患者帶來新的治療選擇。
(責任編輯：編輯露露)
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