2022年9月21日，根據Fennec制藥報道，美國FDA批準了pedmark ( sodiumthiosulfateinjection，硫代硫酸鈉注射液)，適應證細目是為了降低患有局部非轉移性實體腫瘤一個月以上的兒童患者與順鉑相關的耳毒性風險。
在美國，Pedmark首次被批準用于該病的治療方法，有助于降低聽力損失的風險。
該批準基于兩個多中心、隨機、對照、非盲三期試驗，即siopel6(NCT00652132 )和cogaccl0431 ) NCT00716976 )的數據。這些實驗評估硫代硫酸鈉對預防順鉑化療兒童患者順鉑所致聽力損失的效果。
其中，SIOPEL6試驗納入了114名接受順鉑方案術前化療、具有標準風險的肝母細胞瘤患者。 一半的患者被隨機分配在接受Pedmark的同時進行順鉑治療，而另一半則沒有。
結果顯示，與未接受Pedmark治療的患者組相比，接受Pedmark治療的患者組的聽力損失發生率較低。 未承諾Pedmark組發生率為68%； 接受Pedmark組發生率為39%。
另一項COGACCL0431臨床試驗涉及125名患有實體腫瘤并正在接受順鉑治療的兒童。 與SIOPEL6一樣，一半患者接受Pedmark聯合順鉑治療，另一半患者不接受。
研究人員在治療開始時及最終順鉑治療后4周評估聽力損失。 與只接受順鉑的患者相比，接受Pedmark的患者聽力損失發生率較低。未承諾Pedmark組發生率為58%； 接受Pedmark組發生率為44%。
在安全性方面，SIOPEL6報道的最常見不良反應在嘔吐、惡心、血紅蛋白減少和高鈉血癥COGACCL0431中為低鉀血癥。
順鉑誘導的耳毒性是耳蝸毛細胞不可逆損傷引起的，這可能是活性氧產生和DNA直接烷基化導致細胞死亡共同作用的結果。 硫代硫酸鈉與順鉑直接相互作用，生成惰性的鉑類。 硫代硫酸鈉引起的細胞內效應，如果提高抗氧化劑谷胱甘肽的水平，抑制細胞內的氧化壓力，也有可能有助于降低耳毒性。
另外，順鉑給藥超過6小時后給藥，Pedmark的安全性和有效性尚未確定。 長期順鉑后給藥時，Pedmark可能已發生不可逆的耳毒性，因此可能不降低耳毒性風險。整體上聽力損失對人的生活有很大的影響。 將Pedmark納入治療策略，在不降低順鉑療效的情況下保護患者聽力，是改善這些患者遠期預后的可喜一步。
目前，PEDMARQSI 的上市許可申請（MAA )正在接受歐洲藥品管理局（EMA )的評估。
(責任編輯：編輯露露)
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