禮來公司于2022年9月21日宣布，美國食品藥品監督管理局( FDA )加速批準retevmo(selpercatinib，頭孢替尼)用于患有局部晚期或轉移性實體腫瘤的成人，這些實體瘤在轉染中存在重排( RET )基因融合，在前系統治療中或后有進展，或沒有滿意的替代治療方案。 加速批準基于總體緩解率( ORR )和緩解期( DOR )。該適應證的持續批準可能依賴于確認試驗中臨床效益的驗證和描述。
RETevmo(selpercatinib )是首個也是唯一一個具有RET基因融合晚期或轉移性實體瘤的成人的RET抑制劑，無論其類型如何。
這兩項授權基于pivotal多中心、開放標簽和多短期1/2期LIBRETTO-001試驗( ClinicalTrials.gov標識： NCT03157128 )的數據。
本試驗評估選擇性RET激酶抑制劑selpercatinib在局部晚期或轉移性RETfusion陽性實體瘤(包括NSCLC )患者中的療效和安全性。 主要療效為ORR和DOR，掃盲法獨立審查委員會評估。
41例RET融合陽性實體瘤患者中，ORR為44%(95%ci，28-60 )，其中4.9%達到完全緩解( CR )，39%達到部分緩解( PR )。 中位DOR為24.5個月( 95% CI、9.2-不可評估[NE] )，67%的DOR持續至少6個月。
247例RET融合陽性非小細胞肺癌患者中，既往接受過鉑類化療，ORR達61%(95%ci，55-67 )，其中7.3%達CR，54%達PR。 中位DOR為28.6個月( 95% CI、20-NE )，63%的DOR持續了至少12個月。 此外，一項探索性亞組分析顯示，在接受抗PD-1或抗PD-L1治療的144名患者中，ORR占63%(95%ci，54-70 )、中位DOR為28.6個月( 95% CI，14.8-NE )，這些患者在接受抗PD-1或抗PD-治療后或同時接受基于鉑類的化療。
69例初治RET融合陽性非小細胞肺癌患者中，ORR達84%(95%ci，73-92 )，其中5.8%達CR，78%達PR。 中位DOR為20.2個月( 95% CI，13-NE )、50%的DOR持續至少12個月。關于安全性，帕羅西汀最常見的不良反應是水腫、腹瀉、疲勞、口干、高血壓、腹痛、便秘、皮疹、惡心和頭痛。
最常見的三級或四級實驗室異常為淋巴細胞減少、丙氨酸氨基轉移酶增加、天冬氨酸氨基轉移酶增加、鈉減少和鈣減少。
(責任編輯：編輯露露)
聯系祺昌
24小時服務熱線：(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962
