A型血友病也被稱為因子VIII（FIII）缺乏或經典血友病，是凝血因子缺乏或缺陷引起的x連鎖遺傳病，患者可反復持續或自發出血，尤其是關節、肌肉或臟器長期受累。 目前，重度甲型血友病的護理標準是長期靜脈輸注凝血因子，維持血液中有足夠的凝血因子，防止出血。
2022年08月24日，BioMarin Pharmaceutical公司宣布：歐洲委員會( EC )批準其基因治療roctavian ( valoctocogeneroxaparvovec )有條件上市：作為一次性輸液，用于重癥血友病a成人患者的治療。具體為無因子抑制劑史，未檢出腺相關病毒血清型5(AAV5 )抗體的重度甲型血友病成人患者。
Roctavian是基于腺相關病毒( AAV )的基因療法，單次滴注治療重度甲型血友病患者。 該療法通過轉導凝血因子的功能性基因，使患者機體能自行產生因子，從而減少持續預防性治療(靜脈注射因子)的需求。
值得一提的是，Roctavian是首個批準的一次性治療血友病a的基因療法。
歐洲委員會的決策基于Roctavian廣泛臨床開發項目的整體數據，包括全球三期臨床試驗GENEr8-1的結果。 這個結果最近在《新英格蘭醫學雜志》上發表了。
數據顯示，單用Roctavian后受試者年出血率( ABR )顯著下降，凝血因子使用頻率降低，凝血因子活性增加。
患者因子使用率和需要接受治療的ABR分別下降99%和84 % ( p小于0.001 )。 總體來看，90%(121/134 )的受試者沒有需要治療的出血事件，或與接受因子防治相比出血事件減少。
(責任編輯：編輯露露)
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