2022年，歐盟委員會（EC）授予Pepaxti（melphalan flufenamide，melflufen，美法侖氟芬胺)與地塞米松（dexamethasone）聯用治療多發性骨髓瘤成人患者的上市許可。這些患者在之前曾接受過至少3線治療，并至少對一種蛋白酶體抑制劑、一種免疫調節劑與一種抗CD38單克隆抗體具抗性，且在最后一次療法時（或之后）發生疾病進展。對于曾接受過自體干細胞移植（ASCT）患者，自移植至發生疾病進展需至少超過3年。
Pepaxti作為一種與烷化劑（alkylating agent）偶聯的親脂肽，可以快速并具選擇性地將細胞毒殺藥劑遞送至腫瘤細胞。 此藥物由雙肽與烷化部分所組成，所具的親脂性可促使細胞快速吸收，而藥物通過氨肽酶（aminopeptidase）的水解將使得烷化藥物在癌細胞內累積。這樣的設計可以增加療效，且與烷化劑melphalan相較，較不會增加毒性。Pepaxti可以抑制造血與實體瘤細胞增生并引發細胞凋亡。此藥物在與地塞米松聯用時，在具與不具melphalan抗性的多發性骨髓瘤細胞株中顯示協同毒殺作用。
上市許可的批準是基于HORIZON關鍵臨床2期試驗結果，并由OCEAN臨床3期隨機、控制、驗證試驗數據所支持。HORIZON為多中心、單臂試驗，目的為檢驗Pepaxti與地塞米松聯用，以治療曾接受過大量療法并有不良預后的患者。共有157位復發/難治性多發性骨髓瘤（RRMM）患者入組，其中有97位對三種類別藥物具抗性且之前曾至少接受過4線以上治療。
數據分析顯示，這些對三種類別藥物具抗性且之前曾至少接受過3線療法，且沒有經過ASCT或在進行ASCT后超過36個月發生疾病進展的病患，Pepaxti治療達到28.8%的總緩解率（ORR）（95% CI：17.1-43.1）、7.6個月的緩解持續時間（DOR）（95% CI：3.0-12.3）。
(責任編輯：編輯露露)
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