2022年8月，由luebird bio公司開發的基因療法Zynteglo（betibeglogene autotemcel，beti-cel）在美國獲批上市，用于治療需要接受常規血紅細胞輸注的β地中海貧血患者。
值得一提的是，Zynteglo是針對這一患者群體首款獲得FDA批準的基因療法。此前已獲得FDA授予的孤兒藥資格、突破性療法認定和優先審評資格，并在歐盟獲得批準。
Zynteglo的效果和安全性得到兩項多中心臨床研究的支持。參與者包括需要接受常規血紅細胞輸注的成人和兒童β地中海貧血患者。療效的評估標準為輸血獨立性（transfusion independence），定義為患者在不接受血紅細胞輸注的情況下，維持預定的血紅蛋白水平至少12個月。在接受Zynteglo治療的41名患者中，89%達到輸血獨立性。最新隨訪結果顯示，這一療效表現出良好的持久性。
此前于2020年luebird bio在德國推出Zynteglo（LentiGlobin），這是一種一次性的基因療法，用于適合造血干細胞（HSC）移植但沒有人類白細胞抗原（HLA）匹配的HSC供體、年齡在12歲以上、非β0/β0基因型輸血依賴性β地中海貧血（TDT）患者的治療。
Zynteglo可解決TDT的內在基因病因，有潛力使患者擺脫輸血依賴（輸血非依賴）。
(責任編輯：編輯露露)
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