Daxxify(DaxibotulinumtoxinA-lanm,A型肉毒桿菌毒素) 美國食品藥品監督管理局( FDA )擴大了適應證的范圍，用于成人頸部肌張力障礙的治療。
頸肌張力障礙是一種神經內科疾病，其中頸部肌肉自發收縮，導致頭頸部異常運動、疼痛、姿勢笨拙。 神經調節劑(肉毒毒素)注射被認為是該病的一線治療方法。 但其他治療也可以包括口服藥物，手術和補充療法。 常用的藥物有抗膽堿藥、苯二氮類藥、多巴胺受體拮抗劑等。
Daxxify是乙酰膽堿釋放抑制劑和神經肌肉阻斷劑。 2017年，美國FDA對Daxxify孤兒指定用藥，用于成人頸部肌張力障礙的治療。 迄今為止，2022年9月美國批準了第一個適應證，用于暫時改善成年患者眉眉肌和/或眉間肌降低活動相關的中度至重度眉間線的外觀，每年只需注射兩次。
Daxxify與市面上其他神經毒素略有不同，Daxxify與其他神經調節劑如Botox和Dysport的主要區別在于，它作為新一代長效神經毒素注射劑，Daxxify與目前常用的肉毒毒素注射產品相比，長效是其最大特點。 目前市面上的神經調節劑需要每3個月注射一次，而Daxxify可以在一年內進行兩次治療，可獲得長達一年的結果。
這是因為Daxxify的結果持續了6-9個月，是第一個承諾了這么久結果的神經調節劑。
此外，Daxxify與肉毒桿菌等其他神經調質的另一個區別在于，Daxxify不含人血清白蛋白(人血液中發現的蛋白質)和動物基成分
肉毒桿菌中通常還添加人血白蛋白、乳糖、氯化鈉、葡聚糖、蔗糖、明膠等輔料。
Daxxify是第一個也是唯一一個獲得FDA批準的長效肽配方神經調節劑產品。 Daxxify還具有自然延緩肌肉運動引起的衰老的能力。 此外，Daxxify在室溫下很穩定，不需要冷藏。
Daxxify還可以更快地提供結果，最早在治療后一天，與許多其他神經調節劑不同，可能需要更長時間才能顯示出效果。
該批準基于雙盲、安慰劑對照試驗的數據( ASPEN-1； 包括ClinicalTrials.gov標識符： NCT03608397 )、臨床診斷為頸肌張力障礙的患者，這些患者的基線多倫多西部痙攣性斜頸評分表( TWSTRS )總分至少20分，TWSTRS嚴重程度評分至少15分，TWSTRS障礙評分3分以上，TWSTRS疼痛評分1分以上( N=301 )。
這些患者中84%以前接受過肉毒桿菌毒素治療頸部肌張力障礙。研究參與者隨機接受2.5 mL Daxxify250單位( n=125 )、daxxify 250單位( n=130 )或安慰劑( n=46 )的單次給藥，并在受影響肌肉之間分配。主要終點為第4周和第6周TWSTRS總分相對于基線的平均變化。
與安慰劑相比，Daxxify 125U組總TWSTRS評分對基線的平均變化顯著(與安慰劑的最小均方( LSM )存在差異，-8.4(95%ci，-12.2 )
-4.6] )； 小于0001 )和Daxxify 250U組(與安慰劑的LSM差，-6.6(95%置信區間，-10.4，-2.8] ) )； P=.0007 )。
據報道，在Daxxify 125U組和Daxxify 250U組，中位療效持續時間(定義為治療至高峰療效消失) 80 )的時間)分別為24周和20.3周。
在臨床醫生對變化的總體印象和患者對變化的總體印象量表中也觀察到了兩種劑量的顯著改善。
在安全性方面，Daxxify最常見的副作用包括頭痛、注射部位疼痛、注射部位紅斑、肌肉無力和上呼吸道感染。
Daxxify以凍干粉的形式提供，用于單體50單位和100單位小瓶的重熔。 頸肌張力障礙的推薦劑量范圍為125至250個單位。 治療是在受影響的肌肉之間分劑量進行肌肉注射。
(責任編輯：編輯露露)
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