2022年8月3日，Alnylam制藥公布了APOLLO-B 3期研究陽性頂線的結果，以評估patisiran在成人患者中對細胞分裂素介導的( ATTR )淀粉樣變性和心肌病的療效和安全性。與安慰劑相比，Patisiran在12個月的6分鐘步行試驗中有統計學意義的改善達到了主要終點； 此外，堪薩斯城心肌病問卷的測量顯示，與安慰劑相比，Patisiran在12個月時達到了第一個次要終點,生活質量明顯改善。
該多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的APOLLO-B 3期研究( NCT03997383 )包括360名ATTR淀粉樣變性(遺傳性或野生型)的成人心肌病患者。患者按1:1比例隨機每3周靜脈注射0.3 mg/kg patis Iran或安慰劑，持續12個月。
研究結果與安慰劑相比，patisiran治療達到主要終點，12個月時6分鐘步行測試(6-MWT )與起始相比有統計學意義改善( P=0.0162 )。 另外，與安慰劑相比，patisiran組健康相關生活質量(次要終點； 通過堪薩斯市心肌病問卷調查統計學改善( P=0.0397 )。
對于12個月內6-MWT的全因死亡率、心血管事件頻率和基線變化等次要復合終點，公司報告了有意義的結果( P=.0574 )。 因此，沒有對兩個復合目標進行正式的統計測試，其中包括全因死亡率和全因住院頻次及緊急心力衰竭就診。
最常見的不良事件包括輸液相關反應、關節痛、肌肉痙攣。 全因死亡率療效分析，patisiran組4人死亡( 2.2 )，安慰劑組10人死亡( 5.6 )。
完整的研究結果將在2022年9月8日于德國海德堡舉行的第18屆淀粉樣變性國際研討會上發表。 公司將于2022年底向美國食品藥品監督管理局提交關于patisiran的新藥補充申請。
迄今為止，Patisiran是ONPATTRO的通稱，在美國和加拿大被批準用于成人hATTR淀粉樣變性的治療。 歐盟、瑞士和巴西批準治療一期或二期hATTR淀粉樣變性和多發性神經病。日本已批準用于hATTR淀粉樣變性和多發性神經病的治療。
(責任編輯：編輯露露)
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