美國食品藥品監督管理局( FDA )接受了TibSovo(ivosidenib )的補充新藥申請(sNDA )，并授予了優先審查，用于異檸檬酸脫氫酶1(IDH1 )突變復發或難治性( R/R )骨髓增生異常綜合征( MDS )患者的治療。
TIBSOVO現已被美國批準為單一療法治療異檸檬酸脫氫酶1(IDH1 )突變復發或難治性急性髓細胞白血病( AML )成人，此外，與單一療法或氮雜胞苷聯合使用，作為新診斷75歲以上異檸檬酸脫氫酶1(IDH1 )突變AML的成人，或作為排除使用強化誘導化療的并發癥的成人。
此外，TIBSOVO最近被歐洲委員會批準為兩種適應證的靶向治療，聯合使用氮雜胞苷治療新診斷的伴有急性髓細胞白血病( AML )異檸檬酸脫氫酶-1(IDH1 ) R132突變的成年患者。
這些患者是用于治療具有IDH1 R132變異的局部晚期或轉移性膽管癌成年患者的單一療法，這些患者沒有資格接受標準誘導化療。 該成年患者以前至少接受過一種以前的系統治療方法治療。
TIBSOVO也已獲美國和澳大利亞批準，用于以前治療過IDH1變異膽管癌的患者。 在我國，TIBSOVO已被批準用于具有敏感性IDH1突變的復發性或難治性AML成年患者的治療。
對MDS適應證新藥申請的補充得到了一期開放性研究( ClinicalTrials.gov識別符： NCT02074839 )數據的支持，該研究包括18名IDH1突變的復發性或難治性MDS患者。
結果顯示，TIBSOVO的客觀緩解率為83.3%，38.9%的患者有完全緩解( CR )。 完全緩解的中位期間為1.87個月(范圍1.0-5.6 )。 在分析時，未達到CR的中位持續時間(范圍為1.9-80.8個月)，中位總生存期為35.7個月)范圍為3.7-88.7個月)。
在基線時依賴紅細胞和/或血小板給藥的9名患者中，有6名( 66.7% )在基線后56天內獨立于給藥。 研究中沒有報告新的安全信號。如果批準，TIBSOVO將成為首個也是唯一一個獲得批準的敏感性IDH1突變的MDS患者的靶向治療藥物。
(責任編輯：編輯露露)
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