2022年07月26日，Global Blood Therapeutics公司宣布藥品保健產品監管機構( MHRA )授權英國使用oxbryta （voxelotor )治療成人和12歲以上兒童患者的鐮狀細胞病( SCD )引起的溶血性貧血，作為單一療法或與羥基脲聯合使用。
MHRA在今年早些時候得到歐洲委員會( EC )的認可后，獲得了上市許可。 這個認可根據結果，表示接受過體素。來自對274名12歲以上的SCD患者進行了3期hope (血紅蛋白氧親和性調節以抑制HBS聚合)研究的數據顯示，治療24周后，接受voxelotor的患者中51.1%達到1g以上，與安慰劑組比較，Hb的dL增加6.5 % ( p <0.001 )。 間接膽紅素和網織紅細胞%的溶血標志物顯著改善。
10%oxbryta治療的患者最常見的不良反應與安慰劑相比差異3%以上(頭痛( 26 ) vs22 ) )，腹瀉( 20 ) vs10 )，腹痛( 19 ) vs13 )，惡心( 17 ) 。HOPE研究結果于2019年6月發表于《新英格蘭醫學雜志》，HOPE研究完整數據的分析于2021年4月發表于《柳葉刀血液學》。
Oxbryta是首劑( first-in-class )、每日一劑口服，是首個被批準直接抑制鐮狀血紅蛋白聚合的治療藥物。 這是破壞SCD中鐮狀血紅蛋白和紅細胞的分子基礎。
迄今為止，2022年2月16日oxbryta(voxelotor )已被歐盟批準為單藥或羥基脲聯合用藥，用于12歲以上鐮狀細胞病( SCD )患者溶血性貧血的治療。
(責任編輯：編輯露露)
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