2022年7月20日，PTC治療學會社宣布歐盟批準了upstaza(eladocageneexuparvovec )，用于治療18個月以上年齡、臨床、分子、遺傳學診斷為AADC缺乏癥并伴有嚴重表型的患者。
在歐盟，Upstaza是第一個被批準治療該病的疾病改善療法，也是第一個直接注入大腦的基因療法。
Upstaza由含有AADC基因功能版本的修飾病毒(腺相關病毒載體)組成。 當注入大腦給患者時，預計病毒可將AADC基因攜帶至神經細胞，產生缺失的酶。這反過來又有望產生多巴胺和5 -羥色胺等細胞正常發揮作用所需的物質，從而改善癥狀。 這個藥里用的病毒不會引起人類的疾病。
該批準得到了臺灣兩個非盲測試( NCT01395641，NCT02926066 )的研究結果和在同情使用計劃下接受Upstaza治療的兒童的數據支持。 長期數據顯示，接受Upstaza治療的AADC缺陷兒童運動和認知功能明顯改善。
在Upstaza臨床研究期間，患者未達到發育運動的重要事件，治療后3個月表現出有臨床意義的運動技能，提示轉化性改善長達治療后10年。 此外，所有接受治療的患者的認知技能均有所提高。Upstaza還減少了可能危及生命和病態并發癥的癥狀。最常見的不良反應是早期失眠、易怒和運動障礙。
(責任編輯：編輯露露)
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