CHAPLE病又稱CD55缺乏蛋白丟失性腸病，血管病血栓形成和蛋白丟失性腸病或CD55缺乏性蛋白丟失性腸病，是一種由補體系統過度激活引起的極其罕見且危及生命的遺傳性免疫疾病。現唯一一種專門針對CHAPLE病的治療方法Veopoz在美獲批，該藥旨在靶向補體因子C5，一種參與補體系統激活的蛋白質，并預防補體途徑介導的疾病。
再生原( Regeneron )眼科公司的C5補體抑制劑VeoPoz（Pozelimab-bbfg ）美國食品藥品監督管理局（FDA )獲得批準，用于治療1歲以上的CD55缺乏性腸病( CHAPLE病)的成人和兒科患者。
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該公司的新聞發布會表示，這是對可能威脅生命的胃腸道和心血管病的第一次也是唯一的治療。
此批準基于開放性2/3期試驗( ClinicalTrials.gov標識符： NCT04209634 )的數據。該試驗評估了10名CHAPLE病患者(中位年齡8.5歲)使用pozelimab的療效和安全性。 基線時，平均血清白蛋白濃度為2.2g/dL (范圍為1.1-2.9g/dL )。
患者第1天接受30mg/kg靜脈單次負荷劑量pozelimab，然后每周皮下注射基于體重的劑量。 該研究的主要終點是基線活動期疾病患者實現血清白蛋白正常化和臨床結果改善的比例。
結果所有10名患者均在12周實現血清白蛋白正常化，至少72周治療維持血清白蛋白濃度在正常范圍。 據報道，血清白蛋白至少達到3.5g/dL的中位時間為15.5天( 95% CI8-28)。
Pozelimab還與白蛋白輸血總數和住院天數減少有關。 治療前48周，10名患者中5人共接受白蛋白輸血60次，10名患者中9人住院治療，共268天。 在開始治療后的48周內，1名患者接受了1次輸血，2人共住院7天。
研究結果顯示，所有患者在第12周均達到血清白蛋白和血清IgG濃度正常化，并至少治療72周維持這些濃度。
在安全性方面，已報道的Veopoz最常見的不良事件是上呼吸道感染、骨折、蕁麻疹、脫發。 Veopoz的處方信息還包括關于使用補體抑制劑治療的患者存在重癥腦膜炎球菌感染風險的阻滯警告。 在臨床試驗中，所有患者治療前均接受腦膜炎球菌接種疫苗，使用抗菌藥物預防腦膜炎球菌感染。Veopoz以1劑量小瓶400mg/2ml溶液的形式提供。 負荷劑量稀釋后靜脈注射給藥，維持劑量皮下注射給藥。 建議患者在注射第一劑Veopoz前至少2周接種腦膜炎球菌疫苗。
另外，Veopoz與Alnylam的CedisIran(SirnaiC5抑制劑)共同進行了評價。
作為治療其他補體介導的疾病(陣發性夜間血紅蛋白尿癥( PNH )和重癥肌無力( MG ) )的研究性聯合治療。 該組合目前處于臨床開發階段，其安全性和有效性沒有得到任何監管機構的評估。
(責任編輯：編輯露露)
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