camzyos(mavacamten )適用于有癥狀的紐約心臟協會( NYHA )-系阻塞性肥厚性心肌病( HCM )成人治療，以改善性功能能力和癥狀。
而且Camzyos是首個和唯一一個被FDA批準的針對梗阻性HCM的潛在病理生理學心肌肌鈣蛋白選擇性轉化和可逆性抑制劑。
批準基于3期EXPLORER-HCM試驗的數據。基線時，約73%的隨機患者為NYHA II級，27% 為 NYHA III級。平均LVEF為 74%，平均Valsalva左心室流出道 (LVOT) 梯度為73mmHg。基線平均堪薩斯城心肌病問卷 23 (KCCQ-23) 臨床總結評分 (CSS) 為 71。在第 30 周，服用 Camzyos 的患者中有 37% (n=45/123) 達到復合主要終點，定義為比例達到混合靜脈氧壓 (pVO 2 ) 改善≥1.5 mL/kg/min 加上 NYHA 分級至少改善 1 或 pVO 2改善的患者的比例≥3.0 mL/kg/min 且 NYHA 等級無惡化，而安慰劑組為 17% (n=22/128)。差異為 19%（95% CI：9、30；p=0.0005）。此外，在第 30 周，與安慰劑組相比，接受 Camzyos 的患者在所有次要終點方面都有更大的改善，包括：
與基線運動后 LVOT 峰值梯度的平均變化 [-47 mmHg 與 -10 mmHG；-35 差異（95% CI：-43，-28；p 小于0.0001）]
pVO 2與基線的平均變化[1.4 mL/kg/min vs -0.1 mL/kg/min；1.4 差異 (95% CI: 0.6, 2.1; p 小于0.0006)]
NYHA 分級≥ 1 級改善的患者數量 (%) [80 (65%) 對 40 (31%)；差異 34% (95% CI; 22%, 45%; p 小于0.0001)]
KCCQ-23 † CSS [14 vs 4; 差異 9 (95% CI: 5, 13); p 小于0.0001]
KCCQ-23 總癥狀評分 (TSS) 中基線的平均變化 (12 vs 5)
KCCQ-23 物理限制 (PL) 中基線的平均變化 (15 vs 4)
† KCCQ-23 CSS 源自 KCCQ-23 的總癥狀評分 (TSS) 和身體限制 (PL) 評分。CSS 的范圍從 0 到 100，分數越高表示癥狀和/或身體限制越輕。
缺失數據未被估算以總結基線和從基線到第 30 周值的變化。使用重復測量的混合模型估計治療組與基線的平均變化差異。
安全性方面，在EXPLORER-HCM試驗中，超過5%的患者出現頭暈（27% 對 18%）和暈厥（6% 對 2%），Camzyos 組比安慰劑組更常見。兩個治療組的基線時平均 (SD) 靜息 LVEF 為 74% (6)。在 30 周的治療期間，Camzyos 組的 LVEF相對于基線的平均 (SD) 絕對變化為 -4% (8)，安慰劑組為 0% (7)。在第 38 周，試驗藥物中斷8周后，兩個治療組的平均 LVEF 與基線相似。此外，Camzyos 組中的 7 名 (6%) 患者和安慰劑組中的 2 名 (2%) 患者在治療期間經歷了 LVEF 的可逆降低至 小于50%（中位數 48%：范圍 35-49%）。在使用Camzyos治療的所有7名患者中，LVEF在Camzyos 中斷后恢復。
(責任編輯：編輯露露)
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