Takhzyro是一種全人單抗，能特異性結合和抑制血漿激肽釋放酶的活性。 Takhzyro于2018年8月批準上市，適應癥用于12歲以上的HAE患者，通常預防HAE發作。Takhzyro不適用于HAE發作的急性治療。 目前，尚未批準用于6歲以下HAE患者進行長期防治( LTP )的藥物。
最近，武田制藥在2022年歐洲過敏與臨床免疫學學會( EAACI )大會上發表了takhzyro（lanadelumab )。
扎蘆巴單抗注射液(2- 12歲以下患者預防遺傳性血管水腫( HAE )發作3期SHP643-301研究( SPRING，NCT04070326 )陽性結果。
這些結果與在成人和青少年HAE患者中進行的早期研究相一致。
關于三期SHP643-301研究( SPRING )
SHP643-301(spring )是一項多中心、開放標簽3期的研究，在2至12歲以下HAE兒科患者中開展。
目的評價Takhzyro預防HAE急性發作的安全性、藥代動力學( PK )、藥效學和臨床活性/結果。 在這項研究的52周治療期間
2至6歲以下兒童每4周接受1次( Q4W ) 150mg劑量Takhzyro，6至12歲以下兒童每2周接受1次( Q2W ) 150mg劑量Takhzyro。
這項研究已經完成，達成了目標。 數據顯示，與基線相比，Takhzyro防治使兒童HAE發作率平均下降94.8%，從每月1.84次降至治療期間的0.08次。 在52周的治療期間，大多數患者( 76.2% )無發作，平均99.5%天數無發作。
研究期間未見死亡或嚴重治療期不良事件( TEAE )報道，也無患者因TEAE終止研究。 最常見的TEAE為注射部位疼痛，大多數TEAE嚴重程度為輕度或中度。
這些結果與在成人和青少年HAE患者中進行的早期研究中觀察到的Takhzyro的良好療效和安全性一致。
武田制藥將與世界監管機構討論這些數據，并根據該研究的數據在本年度內提交Takhzyro治療2至12歲以下HAE兒童的監管申請文件。
關于Takhzyro
Takhzyro是一種全人單抗，能特異性結合和抑制血漿激肽釋放酶的活性。 Takhzyro于2018年8月批準上市，適應癥用于12歲以上的HAE患者，通常預防HAE發作。
Takhzyro不適用于HAE發作的急性治療。Takhzyro通過皮下注射給藥，HAE患者在體內的半衰期為14天。 經醫療專家培訓后，只要患者自行給藥或護理人員給藥，1分鐘以下即可完成注射。
關于給藥，Takhzyro的推薦起始劑量為每兩周300mg。 經治療病情控制良好且無發作的患者，可考慮每4周300mg劑量，尤其是低體重患者。 根據地區許可證，Takhzyro可作為300mg劑量的小瓶或預填充注射器提供。
關于遺傳性血管水腫( HAE )
遺傳性血管水腫( HAE )是一種少見的遺傳性疾病，可引起機體各部位反復水腫-腫脹，包括腹部、顏面、足部、生殖器、手部、喉嚨。 腫脹使人虛弱，造成疼痛。 堵塞呼吸道的發作可能導致窒息，危及生命。
據估計，全世界每50000人中就有一人患有HAE，該病常常被低估，診斷不足和治療不足。
(責任編輯：編輯露露)
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