Neurocrine Biosciences，Inc .宣布美國食品藥品監督管理局( FDA )批準了ingrezza(valbenazine )膠囊用于治療成人亨廷頓舞蹈病( HD )相關舞蹈病。
Ingrezza是唯一單囊、每日選擇性囊泡單胺轉運蛋白2(VMAT2 )抑制劑，vmat2是調節單胺從細胞質向突觸囊泡貯存和釋放的轉運蛋白。 在2017年，該藥已獲批準用于成人遲發性運動障礙( TD )治療。 目前批準的Ingrezza劑量為40mg、60mg、80mg膠囊。 INGREZZA不被批準用于其他劑型。
亨廷頓氏病( HD )是一種遺傳進行性神經退行性疾病，其中腦內某些神經元的缺失會導致運動、認知和精神癥狀。 癥狀通常出現在30歲到50歲之間，在10年到25年之間惡化。 大多數患有HD的人都有舞蹈病。這是一種異常的不自主運動障礙，以不規則、不可預測的運動為特征。
FDA的批準得到了與亨廷頓研究小組( HSG )合作實施的兩項臨床研究數據的支持，包括KINECT-HD 3期研究和正在進行的KINECT -HD2開放標簽擴增試驗。
KINECT-HD是一項隨機、雙盲、安慰劑對照研究，用于評價INGREZZA的療效和安全性。
從篩查期基線到維持期(第10周和第12周均值)，采用統一亨廷頓舞蹈病分級量表( UHDRS )總最大舞蹈病( TMC )評分，達到舞蹈病嚴重程度最小均方( LSM )變化的主要終點。顯示INGREZZA組TMC評分較安慰劑組顯著改善。
KINECT-HD的主要臨床試驗結果如下。在為期12周的臨床研究中，從開始到結束，INGREZZA組舞蹈病嚴重程度評分比安慰劑組提高3倍，分別提高4.6分和1.4分。 (最小均方差-3.295%置信區間為-4.4至-2.0； p小于0.0001 )。INGREZZA從基線到維持期，使舞蹈癥嚴重程度降低約40% ( p小于0.0001 )，到第12周，使HD舞蹈癥嚴重程度降低約40 %以上。第12周，53%的患者和43%的醫務人員報告總體HD舞蹈癥癥狀“大幅改善”或“大幅改善”。與其他FDA批準的治療HD相關性舞蹈病的方法一樣，INGREZZA的處方信息目前包含有關嚴重風險的重要安全信息，包括亨廷頓舞蹈病和神經穩定型惡性綜合征( NMS )患者的抑郁和自殺愿望和行為。
臨床研究顯示，治療中出現的不良反應包括嗜睡、鎮靜、蕁麻疹、皮疹和失眠。
(責任編輯：編輯露露)
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