生物制藥公司Geron Corporation月21日宣布，美國食品藥品監督管理局( FDA )接受了Imetelstat的新藥申請( NDA )，以治療低風險骨髓增生異常綜合征( MDS )患者的輸血依賴性貧血。此外，該公司還將于2023年第四季度在歐盟( EU )提交上市許可申請( MAA )。
Imetelstat是一種正在研究的端粒酶抑制劑，用于結合端粒酶抑制活性，阻斷惡性干細胞和祖細胞在髓系惡性血液病中的不受控制的增殖。 這些細胞是血癌的病原體，如骨髓增生異常綜合征( MDS )和骨髓纖維化( MF )。
迄今為止，Imetelstat已被美國食品和藥物管理局( fda )授予快速通道指定，以治療輸血相關性貧血(與del(5q )無關的低風險或中度單風險MDS、對促紅細胞生成藥物的難治性或耐受性)以及經janus相關激酶( JAK )抑制劑治療后，疾病復發或難治的中度2風險或高危MF的成年患者。 目前，該藥尚未得到任何監管機構的批準。
IMerge研究( clinical trials.gov identifier:NCT 02598661 )中的數據支持imetelstat的申請。
本研究評估了imetelstat在國際預后評估系統( IPSS )較低或中危險MDS患者中的療效和安全性。 在第三階段部分，178名參與者被隨機分配為2:1，每4周靜脈注射Imetelstat或安慰劑。主要終點為至少持續8周的紅細胞輸注獨立性( RBC- ti )率，定義為進入試驗后至少連續8周無紅細胞輸注的患者百分比。
結果與安慰劑相比，接受imetelstat治療的患者達到8周輸血獨立性主要終點的比例明顯較高( p小于0.001 )，8周應答者TI持續時間中位數接近1年。 與安慰劑相比，接受Imetelstat治療的患者隨著時間的延長平均血紅蛋白水平也顯著增加( p小于0.001 ) 。 在重要的MDS亞組中，無論是環鐵細胞狀態、基線輸血負擔還是IPSS風險分級均有所改善。
安全性結果與以前imetelstat的臨床經驗一致。Geron公司目前正在進行兩個三期重要臨床試驗，以評估imetelstat在低風險骨髓增生異常綜合征( LR MDS )和復發/難治性骨髓纖維化( MF )中的作用。
(責任編輯：編輯露露)
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