Nexviadyme是賽諾菲研發的第二代酶替代治療( ERT )，為龐貝病患者提供新的護理標準。 臨床試驗顯示，Nexviadyme治療在龐貝病患者呼吸功能和活動性方面均有臨床意義的改善。
最近，賽諾菲( Sanofi )宣布歐洲委員會( CE )批準了nexviadyme ( nexviadyme ) avalglucosidasealfa，neoGAA )。 用于龐貝病( Pompe disease )的長期治療，包括晚發型龐貝病( LOPD )或嬰兒型龐貝病( IOPD )。
迄今為止，Nexviazyme是自2006年歐盟批準myozyme(alglucosidasealfa，重組瓊脂糖酶)以來，歐洲首個新批準的龐貝病藥物。
一個強大的臨床開發項目顯示，在LOPD和IOPD患者中，Nexviadyme在重要的疾病負擔指標方面表現出臨床意義的差異。
COMET(NCT02782741 )是頭對頭三期的研究，在LOPD患者中進行。 研究中，患者隨機分配，接受Nexviadyme或標準護理藥物Lumizyme治療，劑量均為20mg/kg。每兩周靜脈注射一次。 結果顯示，治療后1年( 49周)，Nexviadyme對LOPD重要表現(呼吸障礙和活動能力下降)臨床意義改善，且療效不如Lumizyme。 在這個試驗的開放標簽部分，從Lumizyme轉為Nexviadyme治療的20例患者的初步數據也顯示，第97周時肺功能和活動性更好。
具體數據如下： (1)治療第49周，Nexviazyme組患者預測用力肺活量( FVC )百分比較基線檢查提高2.9分( SE=0.9 )，較Lumizyme組進一步改善2.4分，差異超過非劣化性閾值( p=0.0074； 95 % ci:- 0.13，4.99 )，但錯過了統計學優勢( p=0.06 )。 )2)該試驗的一個重要次要目標是通過6分鐘步行試驗(6MWT )測量功能耐力，治療第49周時，Nexviazyme組患者與基線檢查時相比增加步行距離32.2米( SE=9.9 )，與Lumizyme組相比增加30米( 95 % ci:1.33，58.69 )。 根據研究方案的層次結構，
沒有對所有次要終點進行正式的統計學驗證。2期mini-comet(NCT03019406 )研究評價Nexviadyme治療IOPD患者的安全性和探索性療效。 所有患者均給予Lumizyme治療，但不能充分緩解。 在研究中，這些患者隨機接受兩種劑量( 20mg或40mg/kg體重) Nexviadyme治療，或接受目前穩定劑量的Lumizyme。 結果治療6個月后，兩種劑量Nexviadyme耐受良好，沒有嚴重的副作用。 次要目標是在以前接受過Lumizyme治療但療效指標下降或不能充分控制的患者中，Nexviadyme治療可以改善或穩定療效指標，包括大運動功能測量( GMFM-88 )、快速運動功能測量( QMFT )、兒童殘疾指數評估( Pompe-PEDI )、左室質量z評分( LVMZ )、眼瞼位置測量結果。
來自4項臨床研究的總結安全性分析顯示，一些接受Nexviadyme治療的患者，報告的嚴重不良反應包括寒戰( 1.4 )、頭痛、呼吸困難、呼吸窘迫、惡心、皮膚變色、胸部不適、發熱、血壓升高、體溫升高、心率加快和血氧飽和度下降。
在美國，Nexviadyme以品牌名稱Nexviazyme銷售，于2021年8月獲得批準，用于治療年齡1歲的LOPD患者。 到目前為止，
美國FDA已授予Nexviazyme治療龐貝病的劃時代藥物資格( BTD )和快速通道資格( FTD )。
(責任編輯：編輯露露)
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