根據藥物研發公司ALX腫瘤公司的新聞發布會，FDA批準新一代CD47阻斷劑evorpacept(alx148 )作為孤兒藥物用于急性髓細胞白血病( AML )患者的潛在治療選擇。
“獲得美國食品和藥物管理局( FDA )指定的AML和以前胃癌的孤兒藥物是一個重要的監管里程碑，反映了FDA對evorpacept改善這些晚期癌癥患者臨床結果潛力的認可。“ALX腫瘤學首席醫療官Sophia Randolph博士在新聞發布會上說。“在我們進行的1/2期的ASPEN-05研究[NCT 04755244]2中，樂于評估evorpacept、venetoclax [Venclexta]和氮雜胞苷聯合用藥對以前未治療的AML患者(不適合誘導治療或加強復發/難治性AML患者)的療效。“Randolph補充說。
該研究計劃招募97名至少18歲的患者，根據世界衛生組織2016年的分類，這些患者在細胞學或組織學上為復發/難治或新診斷的AML，具有適當的肝腎功能和表現狀態。
按照歐洲白血病網絡2017標準，1期和2期部分的主要療效分別是劑量限制性毒性患者數和實現完全緩解但血液未完全恢復的患者數。
2022年6月，該公司宣布ASPEN-05一期劑量增量募集完畢，達到4周一次劑量60mg/kg evorpacept最高方案規定劑量水平時，未出現任何安全性問題。
該公司補充說，在進入ASPEN-05的一期劑量優化部分之前，患者招募將暫停，等待ASPEN-02的一期部分( NCT04417517 )完成。這是一項評估evorpacept與氮雜胞苷組合用于高風險MDS患者的1/2期研究。在階段1，患者聯合evorpacept和75 mg/m2靜脈( IV )，或皮下注射胞苷每日7天、28天。 在第二期的部分，患者接受2期推薦劑量evorpacept和75 mg/m2靜脈注射或氮雜胞苷皮下注射，每日7天，28天。
來自ASPEN-02的數據在ASPEN-05研究中用于確定與venetoclax和氮雜胞苷聯合使用的evorpacept的最佳劑量。 正在進行ASPEN-05的患者將繼續按方案接受治療和隨訪。
(責任編輯：編輯露露)
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