2022年6月24日，美國食品藥品監督管理局( FDA )批準了Breyanzi（lisocabtagene maraleucel，liso-cel）用于復發/難治性大b細胞淋巴瘤( LBCL )患者的二線治療，包括未另行說明的彌漫大b細胞淋巴瘤) DLBCL、原發縱隔LBCL、濾泡性淋巴瘤3B級和高級b細胞淋巴瘤。Breyanzi不適用于原發性中樞神經系統( CNS )淋巴瘤患者的治療。
Breyanzi是以CD19為導向的轉基因自體t細胞免疫治療，作為由CD8和CD4成分組成的嵌合抗原受體( CAR )陽性活t細胞的特定成分接受治療。 這是一種定制治療，包括用患者自己的t細胞進行基因改造，靶向破壞淋巴瘤細胞的新基因。
擴大認可基于隨機開放標簽的3期TRANSFORM研究( NCT03575351 )數據，該研究評估Breyanzi一線化學免疫治療12個月內184名復發或難治性LBCL成人的療效和安全性。
患者隨機接受1:1的Breyanzi單次滴注或標準治療，包括3個周期的化學免疫治療，然后接受大劑量治療和自身HSCT。主要目標是獨立審查委員會確定的無事件生存期( EFS )。 重要的次要終點是完全弛豫( CR )率和無進展生存期( PFS )。
結果與標準治療組相比，Breyanzi治療組患者分別實現以下改善：
EFS:10.1個月vs 2.3個月(風險比[HR]，0.34； 95%CI，0.22-0.52； 小于0001 )。
CR率： 66%(95%ci，56-76 ) vs39% ) 95%ci，29-50 ) )小于0001 )； Breyanzi組為CR的中位持續時間( NR ) ( 95%CI，7.9-NR )。
中位PFS:14.8個月vs 5.7個月( HR，0.41； 95%CI，0.25-0.66； P=.0001 )。
Breyanzi在二線治療中的療效也得到了單臂、非盲、2期PILOT試驗( NCT03483103 )的數據支持，該試驗包括61例化療療程后出現復發或難治性LBCL不符合移植條件的患者。
結果顯示總有效率為80% (主要終點)。 54%的患者達到CR，26%的患者部分緩解。 CR出現的中位期間為1個月(范圍： 0.8-6.9個月)，緩解的中位期間為11.2個月) 95%CI，5.1-NR )。Breyanzi報道的最常見的非實驗室不良反應是疲勞、細胞因子釋放綜合征、肌肉骨骼疼痛和惡心。 最常見的3~4級實驗室異常包括淋巴細胞數量減少、中性粒細胞數量減少、血小板數量減少、血紅蛋白減少。
Breyanzi有關于細胞因子釋放綜合征和神經系統毒性(包括致命或危害生命的反應)風險的黑框警告。
(責任編輯：編輯露露)
聯系祺昌
24小時服務熱線：(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962
