2022年3月28日，美國食品藥品監督管理局( FDA )批準了Fintepla （芬氟拉明）口服溶液的補充新藥申請，用于治療2歲以上患者與Lennox-Gastaut綜合征( LGS )相關的癲癇發作。
Fintepla是液體小劑量芬氟拉明，可通過調節5 -羥色胺受體和sigma-1受體的活性降低癲癇發作頻率。
該批準基于全球隨機雙盲、安慰劑對照三期試驗的數據，該試驗評估了芬氟拉明在263名2至35歲LGS患者中的療效和安全性。
患者隨機按1:1:1給予Fintepla 0.2mg/kg/天、0.7mg/kg/天或安慰劑。
研究結果顯示，Fintepla治療0.7mg/kg/天達到主要終點，與基線相比，每28天跌倒發作頻率中位數減少23.7%，安慰劑組中位數減少 8.7% ( P =.0037)。芬氟拉明治療2周出現減少的跌倒性癲癇發作，治療14周療效基本一致。 另外，使用芬氟拉明時，還觀察到與降低相關的癲癇發作頻率(次要療效終點)出現臨床意義降低( 50%以上)的患者比例有統計學意義的改善。
Fintepla的安全性與以前Dravet綜合征研究中觀察到的一致。 芬拉明在LGS患者中最常見的不良反應(發生率至少為10%且高于安慰劑)為腹瀉、食欲低下、疲勞、嗜睡、嘔吐。還帶有瓣膜性心臟病和肺動脈高壓的黑框警告。
在美國和歐盟，Fintepla于2020年6月和12月獲得批準：用于年齡2歲的患者，治療與Dravet綜合征( DS )相關的癲癇發作。 到目前為止，Fintepla被美國FDA授予治療LGS和DS的劃時代藥物資格( BTD )。
(責任編輯：編輯露露)
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