軟骨發育不全癥( achondroplasia )是引起體型不成比例的骨骼發育不良的最常見形式。 目前在美國、歐洲、日本接受小兒軟骨發育不全癥的治療。
2022年6月21日，BioMarin公司宣布，日本厚生勞動省( MHLW )批準了Voxzogo核糖體肽)注射制劑。 該藥為每日注射一次的c型利鈉肽( CNP )類似物，用于治療生長板未閉合的所有年齡段兒童軟骨發育不全癥。
Voxzogo(vosoritide，沃索肽)是一種經過改良的c型利鈉肽( CNP )，是通過下調成纖維細胞生長因子受體3(FGFR3)信號轉導直接靶向軟骨發育不全的潛在病理生理學，促進軟骨內骨形成。
批準基于全球三期隨機、雙盲、安慰劑對照研究的結果，該研究評估了Voxzogo的療效和安全性以及這三期研究的長期擴展
以及來自參與患者的數據，在2期隨機、雙盲、安慰劑對照臨床試驗中，評估了Voxzogo在0至60個月以下軟骨發育不全兒童和幼兒中的安全性和有效性。
52周多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照3期研究評估Voxzogo在軟骨發育不全患者中的安全性和有效性。 使用Voxzogo后觀察到血壓暫時下降。 在臨床研究中，52周治療期間，接受Voxzogo治療的60名患者中8名( 13% )共11次血壓暫時下降，而安慰劑組61名患者中3名)5%血壓暫時下降。
嚴重心臟、血管疾病或服用抗高血壓藥物的患者被排除在試驗之外。 為了降低血壓和相關癥狀(頭暈、疲勞、惡心)的風險，患者在給藥前應充分補充水分，攝取足夠的食物。
最常見的不良反應發生在Voxzogo治療患者的5%以上，另外，在第三期的研究中，百分比比安慰劑高的是注射部位的反應(包括發紅、瘙癢、腫脹、瘀傷、皮疹、蕁麻疹、疼痛)、嘔吐、關節痛、血壓下降、胃腸炎、腹瀉、頭暈、耳痛、流感、耳痛
在歐盟，Voxzogo于2021年8月獲得批準，通過治療年齡從2歲到生長板閉合的兒童來治療軟骨發育不全癥( achondroplasia )。
在美國，Voxzogo于2021年11月獲得批準，具有5歲以上開放骨端(生長板)的軟骨發育不全癥(最常見的侏儒癥)兒童患者線性生長加快。
順便說一下，在美國和歐盟，Voxzogo被授予治療軟骨發育不全癥的孤兒藥物資格( ODD )。Voxzogo是首個獲批準用于治療軟骨發育不全癥兒童患者的藥物，可治療疾病的根本原因，代表著重大的醫學突破，可能對患者生活產生有意義的影響。
(責任編輯：編輯露露)
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