美國FDA批準Rhythm制藥公司藥物imcivree(setmelanotide )的新適應證，用于Bardet-Biedl綜合征( BBS )患者的治療，并進行體重管理。
批準基于該公司重要的III期試驗的數據。 該藥物顯示早期、顯著且持續的體重減輕，達到了主要終點和所有重要的次要終點。 沒有減肥或運動的情況下，BMI的平均百分比變化為-7.9%。12歲以上可自行報告饑餓的患者中，52周內空腹得分平均變化為-2.1，差異有統計學意義。
Imcivree是首個靶向MC4R通路損傷的治療方法。 M4R在調節饑餓、熱量攝入和能量消耗的生物學途徑中起著重要作用。 M4R通路損傷也是BBS相關早發、嚴重肥胖、暴食癥的根本原因。
Rhythm董事長、總經理兼首席執行官David Meeker博士在聲明中表示：“FDA的批準代表著Rhythm的重要里程碑。我們為罕見的MC4R通路疾病導致的飲食過度和嚴重肥胖的患者開發了Imcivree策略，以驗證其能夠為已建立的BBS患者社區及其家屬提供正確的治療，他們迫切需要新的治療方案。 ”
Rhythm制藥公司公布了Imcivree(setmelanotide )因BBS綜合征或POMC或LEPR缺乏性肥胖癥接受治療18個月至3年的長期擴展研究數據。
該演講在亞特蘭大舉行的內分泌學會年會暨博覽會( ENDO )上舉行。在 II 期或 III 期接受setmelanotide治療的42名BBS患者繼續進入長期延長期。 直到數據中斷為止，分別有30名和19名患者接受了至少18個月和24個月的藥物治療。 18個月和24個月間，所有患者體重指數( BMI )平均百分比變化分別為-9.5%和-14.3%。
迄今為止，Imcivree已于2021年獲得FDA批準用于治療POMC、PCSK1或LEPR缺陷型肥胖癥。 這也是一種罕見的肥胖癥，患者表現出無法滿足的饑餓(暴食癥)和早發的嚴重肥胖。
POMC、PCSK1或LEPR基因缺陷可損傷糖皮質激素4(MC4 )受體通路。
(責任編輯：編輯露露)
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