惡性血管周上皮樣細胞瘤是一種少見的侵襲性肉瘤，常存在TSC1和/或TSC2基因突變，導致mTOR通路活化，這是治療該病的合理靶點。 Fyarro是與人血清白蛋白結合的mTOR抑制劑。 目前，它是該病晚期患者唯一經FDA批準的治療方案，批準后不久將《NCCN指南》納入該病唯一首選治療方案。
2021年11月23日，根據Aadi Bioscience公司的新聞發布會，美國食品和藥物管理局( FDA )批準了假手術( sirolimusprotein-bound particles [ albumin-bound ] )，也稱為nab-sirolimus，西羅莫司白蛋白結合納米粒，具體適應證是治療局部晚期、不可切除或轉移性惡性血管周上皮樣細胞瘤( PEComa )的成人患者。
該批準基于多中心2期AMPECT研究( NCT02494570 )的數據，該研究評估了Fyarro在34名18歲以上晚期惡性血管周上皮樣細胞瘤成人中的療效。 患者每周接受Fyarro靜脈注射，直到疾病發展或出現不可接受的毒性。 主要目標是整體響應率( ORR )。
結果31例可評估患者中，確認的ORR占39%(n=12/31； 95%CI，22~58 )，其中2名患者在長期隨訪后達到完全應答。中位隨訪36個月后，中位應答持續時間尚未完成，范圍5.6個月至55.5個月以上。受訪者中，92%的患者有至少6個月的應答，67%的患者有至少12個月的應答，58%的患者有至少2年的應答。
“在我們的AMPECT試驗中，Fyarro對未使用mTOR抑制劑的局部晚期不可切除或轉移性血管周上皮樣細胞瘤患者呈現持續應答，具有可接受和可控的安全性。”關鍵的AMPECT注冊考試主要研究員Andrew Wagner醫學博士在新聞發布會上說。
Fyarro不能用于有西羅莫司、其他雷帕霉素衍生物或白蛋白嚴重過敏史的患者。 治療還與口腔炎、骨髓抑制、感染、低鉀血癥、高血糖、間質性肺病、出血和過敏反應有關。
Fyarro最常見的不良反應( 30%以上)包括口腔炎、疲勞、皮疹、感染、惡心、水腫、腹瀉、筋骨疼痛、體重減輕、食欲下降、咳嗽、嘔吐和味覺障礙。
(責任編輯：編輯露露)
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