根據Neurocrine Biosciences制藥公司宣布美國FDA批準的用于治療成人亨廷頓病( HD )相關舞蹈病的ingrezza(valbenazine，纈苯那嗪)新數據，包括來自3期KINECT-HD研究的探索性結果。 研究數據顯示，從第2周到第12周，與安慰劑相比，INGREZZA對HD舞蹈病的改善持續。
Ingrezza是唯一單囊、每日選擇性囊泡單胺轉運蛋白2(VMAT2 )抑制劑，vmat2是調節單胺從細胞質向突觸囊泡貯存和釋放的轉運蛋白。
該藥于2017年獲得批準，用于治療成人遲發性運動障礙( TD )。 目前批準的Ingrezza劑量為40mg、60mg、80mg膠囊。 INGREZZA不被批準用于其他劑型。
該隨機雙盲、安慰劑對照的KINECT-HD研究( clinical trials.gov identifier:NCT 04102579 )評價了Ingrezza治療成人舞蹈病合并HD的有效性和安全性。
患者隨機每日一次丙戊酸( 40mg/天開始口服，必要時每兩周增加20mg，最多80mg/天)或安慰劑持續12周。主要終點為統一亨廷頓病評估量表( UHDRS )總最大舞蹈病( TMC )評分基線至治療結束變化(第10周和第12周平均評分)。 TMC得分從0分(無舞蹈病)到4分，分為7個不同的身體部位； 總分在0分到28分之間。
新的探索性分析顯示，與安慰劑相比，40 mgbabenzizane在第2周獲得了更大的安慰劑調整的舞蹈病改善，在第12周保持了更大的療效。 另外，在所有的研究訪問中，與安慰劑相比，接受Ingrezza治療的患者根據臨床總體印象變化( CGI-C )和患者總體印象變化( gi - c )評估為“大幅改善”或“非常改善”的比例始終較高。
在安全性方面，治療中出現的不良事件總體上與已知丙戊酸的安全性一致。 本研究在接受纈沙坦治療的參與者中未觀察到自殺行為和自殺意愿的惡化。
(責任編輯：編輯露露)
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