美國食品藥品監督管理局( FDA )已批準PI3K/AKT/mTOR通路腦滲透抑制劑paxalisib作為孤兒藥，作為不典型橫紋肌樣和畸形樣腫瘤患者的潛在治療選擇。
目前，paxalisib正在太平洋兒科神經腫瘤聯盟贊助的2期試驗( NCT05009992 )中進行研究。 該研究結合了用于治療彌漫性中線神經膠質瘤患者的幾種研究藥物，彌漫性中線神經膠質瘤包括DIPG。
研究的主要目標是6個月無進展生存期( PFS )和7個月總生存期( OS )。 這項研究的初始數據將于2023年發表。
“兒童腦癌已經成為paxalisib項目的重要關注領域。Kazia Therapeutics Limited首席執行官詹姆斯加納的MBBS在新聞發布會上說：“我們已經和世界領先的幾位研究者多年合作，研究彌漫性內在的腦橋膠質瘤[DIPG]。這是最具侵襲性的兒童癌癥之一。 根據醫學博士Jeffrey Rubens和約翰霍普金斯醫學院同事在AACR會議上提交的最新數據，該藥還可能提高AT/RT的療效。AT/RT是另一種形式的兒童腦癌，目前治療方法療效不佳。 這對paxalisib來說是一個重要的新機會，我們將繼續與合作者和顧問積極探索。 ”
在此之前，2018年2月paxalisib被指定為膠質母細胞瘤的孤兒藥物，2020年8月被指定為惡性膠質瘤的孤兒藥物。 2020年8月，美國食品藥品管理局還授予代理快速通路指定膠質母細胞瘤。
現已開發用于治療成人原發性腦癌中最常見、最具侵襲性的膠質母細胞瘤患者。
(責任編輯：編輯露露)
聯系祺昌
24小時服務熱線：(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962
