Alnylam Pharmaceuticals公司宣布美國食品藥品監督管理局( FDA )批準Amvuttra(Vutrisiran )用于治療成人遺傳細胞分裂素介導的( hATTR )淀粉樣變性多發性神經病。164例hATTR淀粉樣變性患者按3:1比例隨機皮下注射3個月25 mg vutrisiran ( n=122 )或3周0.3 mg/kgpatisiran ( n=42 ) )對照組)總和Amvuttra符合研究的主要終點，即9個月時改良神經病變損傷評分7(mnis7 )相對于基線的變化。 外部安慰劑組( N=67 )報告的14.8點平均增加)惡化)相比，Amvuttra治療( N=114 )改善mNIS 7與基線的平均減少) 2.2個百分點，與安慰劑的平均差17.0個百分點( p小于0.0001 )； 到了9個月，與基線相比，接受Amvuttra治療的患者中50%經歷了神經病變損害的改善。
Amvuttra也符合9個月研究中的所有次要終點，諾福克生活質量問卷-糖尿病神經病變-諾福克QoL-DN評分和定時10米步行試驗10-MWT顯著改善，探索性終點改善。
包括修正體重指數( mBMI )相對于基線的變化，這些都是針對外部安慰劑的。 18個月時療效與9個月時數據一致，與外部安慰劑相比，AmvuTTRa在包括mNIS 7、諾福克QoL-DN、10-MWT、mBMI在內的所有次要終點均有統計學改善，與研究內patisiran參照組相比，血清ttr下降無劣化性。Amvuttra可明顯改善多發性神經病的生命體征和癥狀，超過50%的患者出現疾病表現停止或逆轉。
在安全性方面，Amvuttra在9個月的給藥中表現出令人鼓舞的安全性和耐受性，沒有發現與藥物相關的停藥或死亡。 在接受Amvuttra治療的患者中，最常見的不良事件( AE )包括關節痛( 11 )、呼吸困難(7)、維生素a減少(7)。 5名患者(4% )報告注射部位反應( ISR )，這些反應均輕微短暫。
迄今為止，Vutrisiran已被美國和歐盟( eu )批準為孤兒藥物，用于治療ATTR淀粉樣變性，日本用于治療細胞分裂素轉運蛋白家族性淀粉樣變性伴多發性神經病。
目前，Vutrisiran正在接受歐洲醫藥品管理局( EMA )、巴西衛生監督局( ANVISA )、日本醫藥品醫療器械管理局（ PMDA )的審查。
(責任編輯：編輯露露)
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