Luspatercept (Reblozyl)是一種甲狀腺成熟劑，在美國被批準用于治療需要定期輸注紅細胞(RBC)的β-地中海貧血患者的貧血。此外，它還適用于在8周內需要2個或更多RBC單位的極低至中度風險骨髓增生異常綜合征(MDS)伴環狀鐵粒母細胞或MDS/骨髓增生性腫瘤伴環狀鐵粒母細胞和血小板增多癥患者。
在2022年EHA大會上提交的3期臨床試驗(NCT02604433)的更新數據中，報告了在接受luspatercept-aamt (Reblozyl)持續治療的β-地中海貧血患者中，紅細胞(RBC)輸血依賴性降低的持續時間最長。
在任何連續的12或24周間隔期內，接受luspatercept與安慰劑的患者的RBC輸血負荷比基線降低至少33%和比基線降低至少50%。長期數據截止日期為2021年1月5日，在luspatercept組的224名患者中，173名患者(77.2%)在任何12周間隔內至少有33%的反應，116名患者(51.8%)在任何24周間隔內有反應。
據報道，在12周和24周的間隔期內，分別有112名患者(50%)和53名患者(23.7%)的輸血負擔降低了至少50%。
這些結果與之前的數據截止點進行了比較:2018年5月11日(主要數據截止)和2019年1月7日(中間數據截止)。在初步分析中，70.5%和41.1%的患者在12周和24周的時間間隔內輸血負擔至少降低了33%。在中間分析中，這些比率分別為76.3%和45.1%。在初步分析中，分別有40.2%和16.5%的患者在任何12周和24周的時間間隔內出現了至少50%的減少，而在中期分析中，這一比例分別為44.6%和20.5%。
(責任編輯：編輯露露)
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