Aadi Bioscience公司11月23日宣布，美國食品藥品管理局( FDA )批準了Fyarro （西羅莫司白蛋白結合型納米顆粒，nab-sirolimus，ABI-009）靜脈注射劑，用于治療局部晚期不可切除或轉移性惡性血管周上皮樣細胞瘤( malignant，PEComa )成人患者。
值得一提的是，Fyarro是FDA批準的首個也是唯一一個成人晚期惡性PEComa治療藥物。
PEComa是一種少見的侵襲性肉瘤，預后差，主要影響婦女。 Fyarro通過優先審查程序得到了批準。 審查通常適用于能明顯改善重大疾病治療、預防或診斷的在研療法。 到目前為止，Fyarro已經被授予孤兒藥物資格( ODD )、快速通道資格( FTD )、劃時代的治療方法認定( BTD )。
FDA批準Fyarro，基于AMPECT注冊考試的數據。 該試驗評估Fyarro作為單藥療法治療晚期惡性PEComa患者。 結果，在這個患者群體中，通過獨立的審查得到了確認，Fyarro單劑治療總緩解率( ORR )達39 ) ) 95 ) ci:22(-58 )。 病情緩解的患者中，中位緩解持續時間( DOR ) >； 25.8個月； 58%的患者緩解期>； 兩年，25%的患者緩解持續時間>； 三年， 中位無進展生存期( PFS )為8.9個月。 這些數據在2020年ASCO會議上公布。
Fyarro（ABI-009）是西羅莫司（sirolimus）白蛋白結合型納米顆粒注射用混懸液，它與Abraxane（白蛋白紫杉醇）出自同一白蛋白制劑技術平臺 (nab technology)，西羅莫司則是一種mTOR抑制劑。
與已上市的mTOR抑制劑相比，Fyarro獨特劑型具有更好的PK特性、更寬的治療窗口、更高的腫瘤組織藥物暴露量、更強的靶細胞抑制作用以及更理想的安全性，這些優點使Fyarro在mTOR路徑中發揮更大的可能性。
目前，PEComa主要依靠手術治療，常規化療無明顯療效，無法手術或腫瘤較多轉移的病例缺乏有效治療手段。 mTOR是治療惡性PEComa的一條有前景的信號通路。
Fyarro在PEComa注冊臨床達到試驗終點，療效顯著，持續mTOR抑制劑效應，具有可接受和可管理的安全性。更重要的是，Fyarro有望成為精準治療TSC1/2突變腫瘤物種的“廣譜”抗腫瘤藥物。 TSC1/2是mTOR信號通路的重要負調控因子，TSC1/2突變失活促進mTOR信號通路激活和腫瘤生長。
TSC1/2突變廣泛存在于包括膀胱癌、腎癌、肝癌、乳腺癌等在內的多種實體腫瘤中，Fyarro比其他“廣譜”抗腫瘤藥物帶來更廣范圍的患者群體。 目前，在接受Fyarro治療的TSC1/2突變患者中已觀察到積極的臨床療效。
除上述適應證外，Fyarro一線治療PTEN缺損轉移性結直腸癌( mCRC )臨床1b/2期試驗亦觀察到明確療效。 約19%-42%的mCRC患者伴有PTEN缺失，Fyarro期待能給這類患者帶來新的治療手段。
ABI-009有多種腫瘤適應證和非腫瘤適應證，如膠質母細胞瘤、晚期神經內分泌瘤等(肺動脈高壓、手術難治性癲癇和Leigh綜合征等)正在臨床期或期試驗中。
(責任編輯：編輯露露)
聯系祺昌
24小時服務熱線：(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962
